根据血小板计数可维持或增加艾曲波帕/艾曲泊帕的剂量

　　这项回顾性研究纳入了2012年7月至2018年1月在我中心进行haplo-HSCT后接受艾曲波帕（艾曲泊帕）治疗的难治性血小板减少症的连续患者。难治性血小板减少症的定义为持续性血小板减少症，具有血小板输注依赖性并且至少对至少一轮治疗无反应皮质类固醇治疗。所有达到完全供体细胞嵌合体功能的患者，均无肝损伤的证据，转氨酶升高至正常值的2.5倍以上，胆红素升高至正常水平的2倍，并且无并发疾病复发。该研究方案经北京大学人民医院伦理委员会批准，并获得所有患者的知情同意。

　　根据患者体重<50 kg或≥50kg，艾曲波帕的初始剂量为每天一次25或50mg，并且每1-2周将剂量增加至每天75-100mg，每25周增加25mg，直到血小板计数超过50×109/ L。如果在没有输血支持的情况下血小板计数超过100×109/ L，或者当每天服用艾曲波帕剂量为75–100mg时，血小板计数在超过2周内不再增加时，则每周逐渐减少25mg。如果在剂量逐渐减少期间血小板计数下降，则根据血小板计数可维持或增加艾曲波帕的剂量。对于无反应者，治疗时间超过2周后立即停用艾曲波帕。血小板输注<20×109/升对于计划进行侵入性手术或出血的临床证据的某些患者，考虑输注更高水平的血小板。

　　根据血小板计数评估疗效。完全缓解（CR）定义为连续7天血小板恢复至≥50×109/ L，无血小板输注支持，完全缓解（R）定义为血小板恢复至独立于血小板输注但血小板计数< 50×10艾曲波帕治疗期间或治疗后7天内/ L。终点为总体反应（OR），包括CR和R。评估的其他因素包括达到OR和CR的时间，逐渐减少艾曲波帕且无血小板减少的患者比例。

　　与艾曲波帕治疗相关的不良事件以及影响艾曲波帕治疗效果的独立因素。对于PGF，另一种双系反应定义为中性粒细胞≥1.0×109/ L，血红蛋白≥90g / L，连续7天无血细胞输注或G-CSF。不良反应使用美国国家癌症研究所通用毒性标准4.0版进行分级。

　　24名缓解者中有19名（79.2％）能够逐渐减少埃特罗帕帕，其余5名患者也能够开始逐渐减量。中位总疗程为77天（24至194天），而停用艾曲波帕的19位患者的艾曲波帕的中位总剂量为4000 mg。在最后一次随访中，停用艾曲波帕的19例患者中有18例还活着，并且从艾曲波帕开始的血小板计数保持稳定。另一位达到最大血小板计数≥100×109/ L的患者经历了反复的血小板输注依赖性，但由于MRD阳性，该患者不再接受艾曲波帕。

　　在艾曲波帕治疗之前 ，除5（13.1％）巨核细胞计数增加的患者和6巨核细胞计数正常的患者外，大多数情况下巨核细胞计数均降低。在27例巨核细胞数量减少的患者中，有13例在治疗前甚至没有BM中的巨核细胞。接受艾曲波帕治疗> 2周后，巨核细胞数量增加了18例（47.4％），而减少了1例（2.6％）。根据艾曲波帕治疗期间的最大巨核细胞数量，有11例巨核细胞减少，16例正常，11例巨核细胞增加。接受艾曲波帕治疗后，巨核细胞计数正常或增加的患者比治疗前多。现在艾曲波帕制药的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。