艾曲波帕/瑞弗兰是治性血小板减少症的一种安全有效的疗法

2021-01-06 作者3: 康安途出国看病

  难治性血小板减少症是单倍体异基因造血干细胞移植后的一种频繁且严重的并发症,缺乏有效的治疗策略。艾曲波帕(瑞弗兰)已在多种血小板减少症中显示出令人鼓舞的结果。我们报告了38例单倍于HSCT后接受艾曲波帕治疗的难治性血小板减少症患者。8例血小板移植延迟,15例血小板恢复继发性衰竭,15例移植物功能(PGF)不良。

  艾曲波帕的起始剂量为每天25或50 mg,并调整剂量至最大每天50-100 mg,以将血小板维持在50×109/ L至100×109/ L之间。血小板恢复至独立于输血的累积发生率为63.2%且≥50×10没有输血支持的9/ L为52.3%。此外,PGF的9位应答者中性粒细胞计数和血红蛋白也增加。24名缓解者中有19名(79.2%)能够逐渐减低艾曲波帕,其余5名患者能够开始逐渐减量。中位治疗时间为64天(范围14-195)。启动前巨核细胞的存在是影响艾曲波帕疗效的唯一独立因素(P = 0.044)。艾曲波帕在所有患者中均耐受良好。总之,艾曲波帕格是单倍HSCT后难治性血小板减少症的一种安全有效的疗法。

  艾曲波帕是一种新型的口服血小板生成素(TPO)受体激动剂(TPO-RA),可刺激造血干细胞(HSC)和巨核细胞上的TPO受体(c-mpl),从而导致巨核细胞和血小板的产生增加。目前,艾曲波帕已经证明发挥慢性ITP的治疗的重要治疗作用和其他条件与血小板减少症,例如重度获取再生障碍性贫血(SAA)和丙型肝炎病毒。

  因此,不足为奇的是,相同的药物被用作异体-HSCT后血小板减少症的治疗选择。然而,在同种异体HSCT之后使用艾曲波帕的文献已稀疏和局限于单一病例报告或病例系列,从中很难得出有关艾曲波帕疗效和安全性的结论。此外,直到最近,尚无关于艾曲波帕格用于单倍体HSCT(haplo-HSCT)后难治性血小板减少症的疗效和安全性的数据,尽管当前时代已经看到越来越多的单倍HSCT用于没有HLA匹配的患者兄弟姐妹或无关供体。

  在这里,我们报告了单剂量HSCT设置中艾曲波帕治疗难治性血小板减少症的疗效和安全性,并评估了可能影响与该治疗相关的临床结局的患者特异性因素。现在艾曲波帕制药的价格是多少?更多详情可咨询下方微信。

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