艾曲波帕/艾曲博帕可改善红斑狼疮患者的血小板减少症

　　一名42岁系统性红斑狼疮（SLE）的妇女入院，以评估严重的血小板减少症。她接受了类固醇，静脉内环磷酰胺，静脉内免疫球蛋白和血浆置换的治疗，但血小板减少症并没有改善。根据国际肾脏病学会/肾脏病理学会的分类，肾脏活检显示为IV-S（C）+ V型狼疮肾炎。PA-IgG和血清血小板生成素（TPO）水平升高。她的血小板减少症是对艾曲波帕（艾曲博帕）的标签外给药的反应，该药物在42个月后停药。停服艾曲波帕后18个月，血小板计数为19.3×104/μL. 艾曲波帕可能是SLE患者的重度血小板减少症（传统疗法难以治疗）的治疗选择。

　　艾曲波帕是一种TPO受体激动剂，已被批准用于慢性特发性（免疫）血小板减少性紫癜（ITP）患者，对传统疗法的反应不足。

　　一名42岁的日本妇女因严重血小板减少症而入院。在34岁时，根据黄斑疹，口腔溃疡，关节炎以及抗双链（ds-）DNA抗体的阳性诊断为SLE。泼尼松龙以30毫克/天的剂量开始，然后他克莫司以3毫克/天的剂量添加。她的SLE改善了，泼尼松龙逐渐减少到3 mg / day。入院前一个月，蛋白尿每天增加至2.34 g。血清白蛋白为2.0 g / dL（正常值：3.9-5.2），肌酐为2.3 mg / dL（正常值：0.46-0.78）。抗ds-DNA抗体显示增加至90 IU / mL（正常值：<12）。血小板计数降低至4.4×104/μL，和CH50为5 U / mL的（正常：> 30 U /毫升）。没有服用抗血小板药物或任何其他可能对血小板数量产生不利影响的药物。开始静脉注射甲基强的松龙（三天剂量为1000 mg /天），随后以48 mg /天的剂量注入甲基强的松龙。她还每月接受五个周期的静脉内环磷酰胺（IVCY）脉冲治疗（每个周期500 mg）。尽管她的肾功能，补体水平和抗ds-DNA抗体滴度都得到了改善，但血小板减少症变得更糟，患者已入我们医院。

　　患者的血小板相关IgG（PA-IgG）水平升高至124.0 ng / 107个细胞（正常值：<46）。尽管静脉注射免疫球蛋白（IVIG）和进行血浆置换（PEx），严重的血小板减少症仍然持续。即使在血小板计数升高至10.0×104/μ的10个单位（200毫升），包括大于2.0×10血小板输血后大号11号，采血后1天表明，血小板计数下降到1.0×104/μL.重复输注血小板。

　　这表明免疫介导的血小板减少症可能有助于该患者的血小板减少症的机制。血清TPO水平为2.59 FmoL / mL（正常：<1.0）。因此，用艾曲波帕进行标签外治疗始于口服12.5 mg，每天增加至50 mg。血小板计数增加到31.6×104/μL和的两倍以上的基线。艾曲波帕为42个月后停产，但血小板计数为19.3×104/μl位于停药后18个月。入院大约三年后，她患上了狼疮性肠炎，但血小板减少症没有复发。环孢菌素A和霉酚酸酯用于狼疮性肾炎的诱导和维持治疗。

　　许多ITP患者或继发性ITP由于淋巴增生性疾病应对波帕已经报道，但这种药物与SLE相关的血小板减少症的疗效尚不清楚，只有三份报告已经发表。Maroun等。报道了3例SLE患者的糖皮质激素难治性血小板减少症，通过服用艾罗波帕可达到血小板计数升高。在一名患者中，停药后六个月的血小板计数保持在350,000 / mm3以上。Scheinberg等报道了一名30岁的SLE和传统疗法难以治疗的严重血小板减少症的妇女。最初给予艾曲波帕有效，但已终止。一周后，她的血小板计数降低至2,000 /μL，因此重新启动了艾曲波帕，血小板计数升高至150,000 /μL。Magnano等。报道了一名69岁的女性，其患有SLE和IVIG和利妥昔单抗均难治的严重血小板减少症。开始用艾曲波帕（25 mg / day）治疗，并在2周后达到完全缓解（血小板计数> 100,000 / mm3），并在5个月后维持。在这些患者中未报告艾罗莫巴的不良反应。

　　艾曲波帕与TPO受体（c-MPL）的跨膜部分结合，并刺激巨核细胞成熟的早期至晚期，从而导致血小板生成。艾曲波帕还刺激造血干细胞的三系增殖，据报道对免疫抑制难治的再生障碍性贫血有效，可改善血红蛋白水平和中性粒细胞计数以及血小板计数。微信扫描下方二维码：