接受艾曲波帕/瑞弗兰一线治疗的患者效果

　　在难治性AA患者中，应答者（即根据NIH标准在至少一种谱系中有应答的患者）的艾曲波帕中位剂量为150mg /天（IQR，100-150），与之相差无几。在无回应者中。在队列A患者中，反应者的艾曲波帕（瑞弗兰）剂量中位数为150 mg /天，与未反应者无差异。在顽固性患者和接受艾曲波帕一线治疗的患者中，分别有四分之三的患者和每日三溴苯丙胺剂量增加至每日最高300mg /天的三分之三患者观察到血液学反应。

　　在最后一次随访中，22例患者仍在接受厄洛托巴治疗，4例（9％）由于血液学反应强而逐渐逐渐停药，1例（2％）由于毒性有限，18例（40％） ）由于艾曲波帕失败。两组之间的比例没有显着差异。停药后四名断奶的患者均在停药27、24、12和7个月后仍保持血液学反应。 我们还对接受艾曲波帕联合第二次ATG和CsA治疗的8例原发性难治性AA患者进行了单独分析。

　　这些患者年龄为49.2岁，在兔子ATG治疗后（所有以前接受过马ATG的）中位接受21天的艾曲波帕治疗。值得注意的是，所有八名患者均获得了输血独立性（3个月时为7/8），尽管他们在治疗前平均每月接受3个包装的RBC单位和3个血小板单位。在6个月时，血红蛋白中位数为11 g / dL，血小板中位数为85×109 / L，中性粒细胞中位数为1.6×109 / L。 在队列B中，四名中位年龄为25岁的患者（IQR，19-37岁）接受了另一种供体的造血干细胞移植（2名HLA失配的供体和2例脐血移植），中位时间为8个月艾曲波帕。

　　一名患者在脐血移植后四个月最终死于与爱泼斯坦-巴尔病毒相关的移植后淋巴增生性疾病。其他患者在移植后两年多的最后一次随访中还活着。一线队列中没有患者考虑进行造血干细胞移植。 我们回顾性记录了接受艾曲波帕治疗的患者的潜在治疗毒性。 A组和B组开始艾曲波帕后的中位随访分别为9个月和13个月。表3报告了两个队列中记录的不良事件。大多数事件与骨髓功能障碍有关，分别有13名和6名患者报告感染（主要是发热性中性粒细胞减少）和出血。 13例患者的转氨酶水平升高，处于正常水平且无肝功能障碍上限的1.5到8倍之间，一名患者发生2级高胆红素血症。

　　一名患者患有2级失眠，一名患者患有局部肺癌，需要手术治疗。在两个队列中均未观察到血栓事件或血小板增多（最大血小板计数：250×109 / L）。在接受艾曲波帕治疗后评估其PNH克隆大小的患者中，我们发现其大小增加了45％，无统计学意义，这与难治性AA的自然史是一致的。有反应者和无反应者之间没有统计学上的显着差异。 A组的中位随访时间为9个月（IQR，5–15），B组的中位随访时间为13个月（IQR，7.5–26）。我们记录了6例死亡，所有死亡均发生在无反应的患者中。死亡是由两名血小板减少症患者的脑出血和一名患者的急性髓细胞性白血病引起的：

　　另一名患者突然死亡，可能是由于停用艾曲波帕6个月后发生的肺栓塞，一名患者死于败血性休克和一名死亡脐带血移植之后。 虽然有42（91％）的患者在引入艾曲波帕之前的中位时间为95天进行了骨髓核型分析，但是只有12名患者（占整个研究人群的26％）在开始艾曲波帕之后进行了随后的核型分析，以评估尽管总共有428患者-月的艾曲波帕暴露，但仍存在克隆进化的风险。治疗后的核型分析在艾曲波帕开始后的中位14个月（IQR，2-22）进行。一名患者在艾曲波帕治疗期间发现了8号三体，没有骨髓增生异常的骨髓形态，但是在诊断AA时已经存在这种异常。两名开始接受艾曲波帕治疗之前的7号单体病患者在开始治疗后未进行新的染色体核型分析（1名患者在随访2年后反应完全无进展，而另一名患者则发生了急性髓细胞性白血病并最终死亡）。提供了对整个研究人群进行的所有核型分析的详细信息。现在艾曲波帕的效果也是不错的，如果您有需要购买仿制药版本的艾曲波帕，可咨询下方微信。