艾曲波帕/艾曲博帕治疗的基本原理

　　数据记录为离散变量的百分比和连续变量的四分位数范围（IQR）的中位数。分别使用Fisher精确检验和Wilcoxon非参数秩和检验来比较这两种变量。自开始艾曲波帕治疗以来，已有报道随访和生存。所有统计检验均为双面检验，P值≤0.05表示具有统计学意义。 本研究确定了46名患者。根据开始艾曲波帕（艾曲博帕）治疗的基本原理和主要临床情况，我们将受试者分为两个不同的队列。 11名初次使用ATG的患者被给予了艾曲波帕，因为他们被认为不适合进行ATG治疗。对于其中的9位患者，ATG不合格的原因是他们的年龄超过65岁。

　　一名患者患有先天性角化病，患有严重的门静脉高压和肝功能不全，另一名48岁的妇女患有严重的缺血性心肌病，并伴有缺氧后脑病。在这11例患者中，有5例以前无法单独使用CsA进行治疗，有4例接受了雄激素的治疗，而另外2例未使用ATG的患者则接受了艾曲波帕作为一线治疗。 35例患者（队列B）在难治性或复发性疾病中接受了艾曲波帕治疗，其定义为至少6个月接受ATG治疗后持续存在或再次出现输血依赖或中性粒细胞计数<0.5×109 / L。首次使用的ATG治疗是66％的患者为马ATG，其他33％为兔子ATG。这些患者中有30％的患者在复发前最初有反应，而70％的患者对该治疗无效。

　　由于缺乏合适的供体和/或年龄或合并症，并非所有患者都可以在接受艾曲波帕时进行异体干细胞移植。中位年龄为53岁，并且48％的患者已经接受了一个周期的ATG。 37％的患者先前接受了两个周期治疗，其中包括八例原发性难治性疾病患者，他们在第二次ATG疗程中同时给予了艾曲波帕（艾曲波帕在兔子ATG后的第15天到45天之间开始）。该队列中其余11％的患者在接受艾曲波帕之前接受了三个周期的ATG治疗。 表1显示了分为上述两个队列的患者的主要特征。在进行AA诊断时，在所有患者中有37％检测到PNH克隆。

　　每个队列中的一名患者被发现具有与先天性角化不全一致的生发突变，包括一名没有血液学外表型的患者，在基因测试之前接受了一次ATG疗程。 从诊断为AA到开始艾曲波帕治疗的中位时间为7个月。患者接受艾曲波帕治疗的中位数为5个月（范围3-20）。该队列中两名患者（18％）的处方中艾曲波帕的中位剂量为每天一次150mg，并且CsA与艾曲波帕有关。 同类群组B 从诊断为AA到开始艾曲波帕治疗的中位时间为23个月（IQR，9-50）。总体而言，这些患者接受艾曲波帕治疗的中位数为6个月（范围2–39）。有血液学反应的患者接受治疗的中位数为8个月，而治疗失败的患者接受了5个月。

　　该组的中位数艾曲波帕剂量为每天一次150mg，并且CsA与艾曲波帕相关联的有20名患者（57％）。 在开始艾曲波帕治疗之前，两个队列中的所有患者均依赖输血。在队列A中，所有患者均依赖RBC输血，每月平均需要三个包装的RBC单位（IQR，2-4），并且11例患者中有10例依赖于血小板输注每月平均有两个单位（IQR，1.5-3.5）的血小板浓缩物。在队列B中，有34/35例患者依赖RBC输血，每月中位数为四个压缩RBC单位，而33/35例患者依赖血小板输注，中位数为每月三个单位（IQR，2-4）血小板浓缩物。在最后一次随访中，我们证实分别有36％和49％的A组和B组患者具有输血独立性（RBC和血小板）。值得注意的是，接受艾曲波帕一线治疗的患者似乎反应较慢，在治疗的前3个月中无反应，而B组为44％。在实现输血独立性的患者中，A组和B组的血红蛋白水平分别升高5g/dL。在这两个队列中，中性粒细胞和血小板计数也显着改善。现在艾曲波帕的效果也是不错的，如果您有需要购买仿制药版本的艾曲波帕，可咨询下方微信。