帕博西尼/哌柏西利PALOMA-2试验的结果

　　PRO分析基于PRO可评估的人群。 帕博西尼（哌柏西利）在人群中的完成率按周期汇总。预先指定的主要PRO终点是通过FACT-B总评分评估的HRQOL。其他PRO终点包括FACT-G总得分，FACT-G子量表得分，BCS，TOI，EQ-5D指数得分和EQ-VAS总体健康状况得分。对于每个调查表（FACT-B和EQ-5D），都会生成一个完成状态表，该表显示每次访问的患者人数和百分比，以及该周期中完成≥1项调查问卷的患者的人数和百分比。

　　通过从随访访视分数中减去基线QOL分数来评估治疗期间发生的总FACT-B基线和基线量表分数的基线变化。用来比较两个治疗组的主要预先指定的PRO分析是基于纵向，混合效应，随机拦截，随机斜率模型。模型中的变量是治疗，时间，按时间治疗以及用作协变量的基线。在拟合混合效应模型中，将时间用作连续变量，并使用了限制最大似然的方法，并假设了非结构化协方差矩阵。之所以使用线性函数，是因为线形图在各个时间点之间的斜率是线性的，并且时间趋势因治疗分配而不同。进行了类似的分析，以比较治疗组之间的总体EQ-5D指数和VAS分数。没有对多个比较进行调整。

　　作为事后分析的一部分，使用生存分析方法比较FACT-B总评分的恶化时间（TTD），以比较两种治疗武器。 TTD定义为基线至首次出现FACT-B评分降低≥7分之间的持续时间，而随后未观察到<7分降低的持续时间。此外，在两个治疗组以及每个治疗组的以下各组之间比较了FACT-B评分中的TTD：有或没有客观反应的患者[根据实体瘤反应评估标准的完全反应或部分反应，以及发生进展的患者与未进展的患者。尽管使用显着性水平为0.05的单面测试与主要事件和次要事件发生时间的关键点保持一致，但用于解释TTD的临界值为0.025。

　　此外，作为事后分析的一部分，使用重复测量的混合效应分析（以基线为协变量）对评估身体部位疼痛的单个项目的基线进行了更改。为了评估嗜中性白血球减少症的影响，在每个周期确定有无嗜中性白血球减少症的患者，并使用基线作为协变量的方差分析比较基线FACT-B和观察到的EQ-5D指数得分的变化。该分析仅针对帕博西尼加来曲唑组的患者进行，因为安慰剂加来曲唑组的患者很少有中性粒细胞减少症。

　　所有分析均使用统计分析系统软件进行。除非另有说明，否则所有P值都是双向的。如先前报道，ITT人群的基线特征在两个治疗组之间是很好平衡的。 帕博西尼加来曲唑组的平均年龄为62岁，而安慰剂加来曲唑组的平均年龄为61岁。基线时，分别在帕博西尼加来曲唑和安慰剂加来曲唑组中有338名（76.1％）和171名（77.0％）患者具有可测量的疾病。两个治疗组中的大多数患者的东部合作肿瘤小组表现状态为0或1。每个治疗组中有超过三分之一的患者患有从头疾病，约40％的患者具有3个或更多的转移部位。

　　从基线到周期完成至少1个问题的患者百分比除安慰剂加来曲唑组的第33周期外，每个治疗组中FACT-B的37范围从95％到100％不等，在5例合格患者中观察到80％的完成率（截至数据截断时为22.3个月的中位数随访）。提供了按治疗臂和周期划分的FACT-B完成率以及可用于完成问卷的合格患者数的摘要。列出了整体和按治疗组停药的原因，该表可在线查阅《肿瘤学年鉴》。帕博西尼一般都是与来曲唑一起服用的，国内价格十分昂贵，所以更多详情可咨询下方微信。