免疫性血小板减少症(ITP)是一种获得性自身免疫疾病。当前指南建议仅对血小板计数低于30x109 / L的有症状患者考虑治疗。ITP的一线治疗是糖皮质激素。对于活动性出血或糖皮质激素禁忌症的患者,可以使用静脉注射免疫球蛋白或抗D球蛋白。在糖皮质激素治疗失败的情况下,脾切除术是主要的二线治疗方法,可引起70%-80%的缓解率。近年来,对ITP病理生理学的更好理解证明了血小板生成受损,并导致了新的治疗方法的发展。一种治疗ITP的新方法是基于血小板生成而不是破坏血小板。艾曲波帕是一种口服的非肽类血小板生成素受体(TPO-R)激动剂,已在多个国家/地区获得批准用于治疗慢性ITP。那艾曲波帕什么时候吃最好?
回顾性分析了爱琴海地区接受艾曲波帕治疗的40例难治性ITP患者的回顾性数据。结果:总反应率为87%,定义为血小板数超过50x109 / L的中位反应持续时间为19.5天(四分位间距:5-60天)。在一名患者中,未观察到静脉窦血栓形成,没有其他因血栓形成或与血栓形成相关的其他危险因素。由于可能的急性心肌梗死,猝死导致另一名反应完全且随访不规则的患者连续12个月不治。
结论:尽管对艾曲波帕的反应令人满意,但仍需密切监测患者的血小板计数是否超标以及血栓栓塞事件。
在这项研究中,对40例患者的数据进行了回顾性评估,总缓解率为87%,其中使用了多种不同的治疗选择,例如类固醇,抗D球蛋白,脾切除术,静脉内免疫球蛋白,硫唑嘌呤,环磷酰胺,达那唑,长春新碱,曲妥单抗治疗前未给予利妥昔单抗和利妥昔单抗治疗。该比率与Katsutani等人的研究中获得的80%的比率相似,后者对19位患者的3年艾曲波帕数据进行了评估,与Tomiyama等人的研究中获得的69.6%的比率相似。包括23例安慰剂对照。在本研究中,有的患者和无脾切除的反应率之间没有任何区别,根据文献。尽管反应令人满意,但仍需密切监测患者的快速进展性血小板增多症和血栓栓塞事件。
除一名患者在治疗的第一个月出现红斑性肌肉痛,另一名在第六个月发生自身免疫性肝炎的患者外,治疗通常耐受性良好并持续进行。虽然已知艾曲波帕具有增加转氨酶的能力,但在发生自身免疫性肝炎的患者中终止了治疗。但是,在随访期间,尽管停用了该药物,转氨酶并未降低。因此,这种情况被认为是伴随疾病。
艾曲波帕治疗的常见副作用,头痛和恶心,并未导致治疗终止,并随时间自发消失。在文献中,据报道在用TPO-R激动剂治疗期间血栓栓塞事件的发生率为2%-4%。然而,在40例窦静脉血栓形成中,只有1例患者的发生率与文献一致。
TPO-R激动剂可能会增加网状蛋白在骨髓中沉积或发展的风险。对于服用艾曲波帕的患者,应检查外周血涂片的形态学异常,例如泪滴细胞,有核红细胞,白细胞红细胞增生,增生异常或血细胞减少症。如果此类异常发展或恶化,则应进行骨髓活检。在推荐的剂量范围内使用艾曲波帕治疗失去反应或无法维持血小板反应也应促使寻找诸如骨髓纤维化等病因。
在我们的研究中,没有患者显示出在治疗期间骨髓网状蛋白显着增加的暗示性临床或实验室发现,并且没有重复进行骨髓活检。治疗13.78±7.51个月的患者的平均随访时间令人满意。另一方面,建议密切监测血小板增多症和血栓栓塞事件。特别是,应在这方面详细告知开始治疗的患者,对于无法密切随访的患者,不建议使用此疗法。当血小板计数超过200x109 / L时,建议降低艾曲波帕剂量;如果血小板计数超过400x109 / L,应完全停止使用。因血小板增多症或任何其他不良反应停药后,应该监测患者以发现血小板计数的任何暂时性降低,并决定进一步的治疗指征和剂量。微信扫描下方二维码了解更多:
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