目前，两个治疗杜氏肌营养不良的新药获批上市，一个是治疗外显子51跳跃的eteplirsen，另一个是皮质激素类用药，Emflaza(地夫可特)。Sarepta公司的eteplirsen在2016年9月获批，PTC公司的Emflaza（地夫可特）在2017年2月获批。
自从上市以后，这两个新药已经被许多DMD患者使用。其中，外显子51跳跃的患者约占全部DMD患者的13%。Emflaza（地夫可特）治疗5岁以上患有进行性肌营养不良（DMD）的患者，不论突变类型。
价格上，治疗外显子51跳跃的eteplirsen在美国的每年治疗费用为892,000美元一年。Emflaza的供应价为62, 900美元一年，约合430, 400人民币元。这里说的美国定价，在其他地区价格会有差异，具体以实际售价为主。
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2020-10-23
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