CAR-T是指将经过设计的T细胞在实验室中进行培养生长，达到数十亿之多后，再将扩增后的T细胞注入到患者体内，注入之后的T细胞也会在患者体内增殖，并杀死具有相应特异性抗原的肿瘤细胞。CAR-T的优势在于其识别肿瘤抗原是以HLA（人类白细胞抗原）非依赖的方式，这就使得经过CAR改造后的T细胞也能击杀HLA表达下调的肿瘤细胞。而且经CAR改造的T细胞相较于天然T细胞表面受体TCR能够识别更广泛的目标，因为CAR改造的T细胞可针对任何细胞表面抗原，包括蛋白/糖和糖脂激起的多克隆抗体。
并且，CAR能够让T细胞搭载多个T细胞激活信号，这可以改善T细胞的增殖/生存和杀死肿瘤细胞的能力。值得注意的是，能够加载的不仅仅是激活信号， T细胞还能加上那个潜在的抗癌免疫调节因子（如细胞因子），以在肿瘤微环境中增强抗肿瘤效果。
CAR-T细胞疗法的结合原理是抗原抗体结合机制。CAR的设计中包括四个部分：一个肿瘤相关抗原（tumor-associated antigen，TAA）结合区，一个胞外铰链区，一个跨膜区和一个胞内信号区。CAR的特异性、有效性乃至安全性主要取决于目标抗原的选择，而只在肿瘤细胞表达同时直接关系到肿瘤细胞的存活的抗原是理想抗原。
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