鲁索替尼/芦可替尼治疗骨髓纤维化的效果如何？

　　鲁索替尼(芦可替尼)在2017年3月10日获得中国国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准用于中度或高风险的骨髓纤维化成年患者。骨髓纤维化是骨髓增殖性肿瘤的一种，是以骨髓中出现网状纤维和胶原纤维为特征的疾病。那么，鲁索替尼的治疗效果好吗？鲁索替尼在国外临床使用的效果是很理想的，临床研究结果显示，PMF患者经使用本品治疗32个月后，总生存率达69%。

　　同时，PMF患者使用本品长期治疗后，肿大的脾脏缩小，且可减轻与PMF相关的临床症状。磷酸鲁索替尼是一种非受体型酪氨酸激酶JAK1/2抑制剂，其通过阻断JAK1/2信号转导及转录激活因子通过而发挥作用。捷恪卫磷酸鲁索替尼的获批对于骨髓纤维化的治疗具有革新意义，有望改变治疗现状，为患者带来新希望。我国目前主要针对PMF患者出现的如贫血、脾肿大、体质性症状、症状性髓外造血等临床症状进行常规治疗。

　　英国骨髓纤维化研究和诊治指南推荐PMF患者在以下情况首选鲁索替尼治疗：症状性脾脏肿大，影响生活质量的PMF相关症状，PMF导致的肝脏肿大和门脉高压。可见，鲁索替尼临床地位渐已凸显。综上所述，鲁索替尼的效果是理想的，不同于传统治疗手段，鲁索替尼是一种强效JAK1/2抑制剂，针对骨髓纤维化的发病机制，下调JAK-STAT信号通路，达到靶向治疗的目的。对缩小脾脏，降低疾病负荷，改善生活质量，延长生存期有很大的帮助。

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