卡马替尼Capmatinib是肺癌MET突变靶向药

　　诺华宣布，Capmatinib(商品名称为Tabrecta®)在去年的5月6日得到了美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市，用于治疗MET外显子14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成年患者。同时，FDA批准了检测该类基因突变的产品，商品名为FoundationOne®CDx。Capmatinib曾获得FDA授予的突破性疗法称号。　　

　　去年2月11日，诺华宣布FDA接受了卡马替尼（Capmatinib）的新药申请并给予了优先审查。卡马替尼（Capmatinib）是FDA批准的MET外显子14跳跃突变转移性非小细胞肺癌特异性靶向疗法。　　

　　卡马替尼（Capmatinib）的批准基于一项关键的多中心、非随机、开放标签、多队列临床II期试验GEOMETRYmono-1的研究结果。主要治疗终点是总缓解率(ORR)。入组的97名受试者分为两组，每天只需要吃两次药，结果显示，疗效显著，未接受过治疗的患者组(n=28)和先前接受过治疗的患者组(n=69)的ORR分别为68%和41%，中位缓解持续时间分别是12.6个月和9.7个月。　

　　常见的与治疗有关的不良事件(AE)(发生率≥20%)是周围水肿、恶心、疲劳、呕吐、呼吸困难和食欲下降。在全球范围内每年有200万新发肺癌患者，其中NSCLC约占85%。将近百分之七十的NSCLC患者会有基因突变。MET外显子14跳跃是公认的致癌驱动因子，约占新诊断转移性NSCLC的3%—4%(在美国每年约4000-5000例患者)。　　

　　卡马替尼（Capmatinib）的批准为具有这种突变的NSCLC患者提供了新的希望。卡马替尼（Capmatinib）可作为一线疗法和用于先前接受过治疗的NSCLC患者(与先前的治疗类型无关)，该产品有望在未来几天内与患者见面。　　

　　卡马替尼（Capmatinib）已根据“加速批准”途径获得批准，该途径可批准用于治疗严重或威胁生命的疾病的药物，并且通常比现有治疗方法具有有意义的优势。当初步的临床证据表明该药物相对于现有疗法和优先审查指定可证明有实质性改善时，FDA批准了该应用“突破疗法指定”，从而加快了旨在治疗严重疾病的药物的开发和审查。卡马替尼（Capmatinib）获得了“孤儿药”称号，该称号提供激励措施，以协助和鼓励开发罕见病药物。详情请扫码咨询：