瑞弗兰/艾曲波帕治疗难治性血细胞减少症

　　Good综合征是一种罕见的与胸腺瘤相关的获得性免疫缺陷。艾曲波帕（瑞弗兰）是一种血小板生成素受体激动剂，已被证明是治疗几种类型难治性细胞减少症的有价值的补充。在本文中，我们描述了一位患有Good综合征的男性患者，该患者患有免疫介导的T细胞驱动的全血细胞减少症，并且缺乏巨核细胞生成。他已成功接受艾曲波帕治疗，产生了多系临床反应。

　　一名61岁的男性患者在过去三年中出现上呼吸道和下呼吸道感染的症状，并且发病率和严重性不断增加。除了低血球蛋白血症和中性中性粒细胞减少症，CT扫描还发现了胸腺瘤，与古德氏综合征一致。进行了胸腺切除术，随后他接受了免疫球蛋白替代。手术三年后，他患上了依赖输血的贫血和血小板减少症，并因消化道出血和感染而入院。在骨髓抽吸物的形态学评估中，没有证据表明存在低细胞MDS。骨髓活检的细胞过多，伴有T细胞淋巴细胞增多，B淋巴细胞缺乏，正常的红细胞生成，巨核细胞生成和左移的骨髓生成，没有再生障碍性贫血或骨髓增生异常（MDS）的迹象。发现多克隆T细胞受体γ基因重排。无法获得外周血中T细胞的绝对数量。骨髓中的CD4 / CD8比值倒置。由于怀疑是免疫介导的全血细胞减少症，他接受了马的抗胸腺细胞球蛋白治疗（静脉注射3000 mg，第1至4天），然后泼尼松龙治疗了14天，以预防血清病和环孢菌素（最初为5 mg / kg /天，然后进行了调整）血清浓度）。

　　在三个月时没有临床效果。骨髓活检显示细胞减少了80％至10％，并伴有发育不良的骨髓和巨核细胞生成，红细胞生成左移和持续性T细胞淋巴细胞增多。继续使用环孢菌素，sc免疫球蛋白和氨甲环酸，并引入G-CSF。由于严重的牙龈增生并且对血细胞减少症缺乏影响，7个月后停用环孢霉素。骨髓仍然严重缺乏细胞。作为进一步的治疗策略，给予环磷酰胺（每天口服100毫克）2个月，由于输血依赖性增加和疗效降低而停止治疗。此外，大剂量静脉内免疫球蛋白无影响。此外，该患者每周皮下注射5 ug / kg G-CSF，以减轻中性粒细胞减少症。PNH检测呈阴性，细胞遗传学显示正常的男性核型，没有脾肿大和HLA免疫。高剂量静脉注射免疫球蛋白无影响。此外，该患者每周皮下注射5 ug / kg G-CSF，以减轻中性粒细胞减少症。PNH检测呈阴性，细胞遗传学显示正常的男性核型，没有脾肿大和HLA免疫。高剂量静脉注射免疫球蛋白无影响。此外，该患者每周皮下注射5 ug / kg G-CSF，以减轻中性粒细胞减少症。PNH检测呈阴性，细胞遗传学显示正常的男性核型，没有脾肿大和HLA免疫。

　　在进一步的治疗尝试中，以艾曲波帕开始治疗的起始剂量为每天50 mg，两周后逐渐增加至每天75 mg。治疗前，骨髓活检显示增生性左移骨髓生成和再生障碍性巨核和红细胞生成。艾曲波帕开始一个月后，他不再依赖输血。

　　在三个月的评估中，血红蛋白达到11 g / dL，血小板计数为15-20×109/ L，而开始治疗前分别为<8 g / dL和<10×109/ L。中性粒细胞绝对计数正常，G-CSF逐渐减少至每周两次。一项新的骨髓活检显示增生性骨髓生成，促红细胞生成，形态正常的巨核生成和纤维化1级。他的临床情况保持稳定和令人满意。

　　每天开始服用75mg艾曲波帕后的一年，血红蛋白水平稳定在13 g / dL，中性粒细胞绝对计数正常化，血小板计数> 30×109/ L。骨髓活检显示增生性红细胞生成，轻微增生性骨髓生成，形态正常的巨核生成和0-1度纤维化。

　　结论：艾曲波帕已被证明是难治性免疫细胞减少症治疗武器库的宝贵补充。这是首次将血小板生成素受体激动剂成功用于继发于Good综合征的难治性血细胞减少症，从而导致多系临床反应。微信扫描下方二维码了解更多：