艾曲博帕/艾曲波帕一线治疗严重再生障碍性贫血

　　严重的再生障碍性贫血（SAA）是一种罕见的自身免疫性疾病，可导致跨谱系的血细胞计数降低。免疫抑制疗法（IST）已显示出低应答，低毒和有转化风险。在I / II期试验中，相对于仅IST的历史队列，在第一线IST中加入艾曲波帕（艾曲博帕）可以提高缓解率。

　　从美国私人医疗保健系统的角度，开发了一个模型来评估用基于艾曲波帕的疗法治疗SAA的预算影响。根据美国总人口，对新诊断出的SAA患者进行模拟队列研究，他们接受了IST±艾曲波帕治疗6个月，并随访了1年，在第1、2和3年进入了互斥的患者队列。该模型评估了每个队列的第一年治疗，不考虑后续年份。在6个月时，任一组的反应者都接受了维持治疗（低剂量环孢素），而无反应者则接受了6个月的艾曲波帕二线单线治疗。考虑的费用包括一线，维持和二线治疗，管理，常规护理，死亡率和不良事件（AE）。所有成本数据均以2018年美元为单位报告。

　　结果：再生障碍性贫血的年发病率为0.000234％，其中83.8％的病例被假定为SAA。根据试验数据，接受艾曲波帕和IST治疗的患者中有94％有反应，而接受IST的患者则为66％，艾曲波帕+ IST组的年死亡率降低了0.3％。以美国总人口为基础，在模型SAA人群中使用一线艾曲波帕会在3年内使总体成本增加5,000万美元。一线药物费用增加了6,900万美元，而改善的反应使次级治疗费用节省了1,900万美元。敏感性分析证实了分析的稳健性。

　　结论：在接受艾曲波帕和IST介导的患者中，高响应率加上减少的急救药物使用和死亡率降低了药物的费用。

　　艾曲波帕是一种口服血小板生成素受体激动剂，可与血小板生成素受体的跨膜结构域相互作用，从而增加跨谱系的外周血细胞水平，从而重建骨髓并导致血细胞计数增加。在一项早期试验中，大约45％的免疫抑制难治性SAA患者对单药厄洛特帕格有反应。16在2017年的前瞻性1-2期研究中也观察到了类似的结果，其中除IST外，患者还接受了艾曲波帕治疗。6个月后，总体缓解率从80％降至94％；仅有IST的患者的历史队列的总体缓解率为66％。在美国，曲妥帕克目前被指示与IST联合用于SAA的一线治疗，并作为单一疗法用于治疗对IST反应不足的SAA患者。

　　作为SAA的一种新治疗方法，采用艾曲波帕-IST联合治疗可能会对预算产生影响。由于它不包括艾曲波帕格，有关SAA治疗的预算后果的现有文献已过时。在这里，我们提出一个预算影响模型，以分析艾曲波帕作为SAA一线治疗的相对费用。

　　在这项分析中，艾曲波帕补充了目前的治疗方法。因此，费用的增加与用于主要治疗的艾曲波帕的费用有关，而减少了辅助治疗，常规护理和死亡率的费用。敏感性分析支持主要分析，但强调了艾曲波帕药物成本，二次治疗成本以及与比较者相关的完全缓解率的重要性。

　　尽管全面，但此分析仍存在某些局限性，并且有机会进行其他研究以建立更全面的模型。市场份额价值部分基于制造商的内部估计；因此，它们的准确性受到限制。关于SAA的发生率和患病率的研究很少。在此分析中，对患者流量的估计将受益于美国SAA的其他流行病学研究。有关SAA对患者生产力的影响的其他数据可以加强对间接成本的分析。

　　该模型未考虑医保患者和其他可能应用折扣的健康计划所涵盖的患者；这种保守的假设意味着可能会高估预算影响。该模型使用临床试验数据作为标准护理反应率的来源。这种方法没有纳入可能未接受治疗或未接受治疗的实际治疗模式。由于试验时间仅为6个月，因此难以预测长期治疗途径。长期数据可能有助于完善有关治疗持续时间和反应持续时间的假设。此外，在相关试验中未收集死亡率数据，因此进行了建模。否则，将使用方法学方法和可靠的临床试验数据来构建模型。该模型的结论已通过敏感性分析得到证实，应被认为是正确的。由于试验时间仅为6个月，因此难以预测长期治疗途径。

　　长期数据可能有助于完善有关治疗持续时间和反应持续时间的假设。此外，在相关试验中未收集死亡率数据，因此进行了建模。否则，将使用方法学方法和可靠的临床试验数据来构建模型。该模型的结论已通过敏感性分析得到证实，应被认为是正确的。由于试验时间仅为6个月，因此难以预测长期治疗途径。长期数据可能有助于完善有关治疗持续时间和反应持续时间的假设。此外，在相关试验中未收集死亡率数据，因此进行了建模。否则，将使用方法学方法和可靠的临床试验数据来构建模型。该模型的结论已通过敏感性分析得到证实，应被认为是正确的。该模型是使用方法学方法和可靠的临床试验数据构建的。该模型的结论已通过敏感性分析得到证实，应被认为是正确的。该模型是使用方法学方法和可靠的临床试验数据构建的。该模型的结论已通过敏感性分析得到证实，应被认为是正确的。

　　该分析突出显示，对于治疗选择有限的成年SAA患者，与艾曲波帕一线治疗相关的费用较高，主要是药物费用。与其他可用的治疗方案相比，这些额外的费用被高响应率，减少了急救药物的使用以及死亡率的降低所部分抵消。微信扫描下方二维码了解：