艾曲波帕/艾曲博帕持续治疗对HRQoL的影响

　　持续性/慢性免疫性血小板减少症(cITP)患者血小板计数低，出血和擦伤的风险增加，并经常遭受与健康相关的生活质量降低(HRQoL)。cITP治疗可以通过增加血小板计数来改善HRQoL，也可以由于副作用而降低血小板计数。这项开放标签延长研究(2006年6月至2015年7月)评估了艾曲波帕(一种口服促血小板生成素受体激动剂)在已完成之前一项艾曲波帕ITP试验的cITP患者中的长期安全性、耐受性和有效性。　

　

　　EXTEND的最终结果已经公布，用于评估患者报告的HRQoL随时间的变化以及HRQoL与血小板反应之间的关系。使用四种经过验证的HRQoL仪器:SF‐36v2包括物理成分总结(PCS)和心理成分总结；动机和能量清单(MEI‐SF)；事实的疲劳分量表(事实‐疲劳)；和事实-血小板减少亚量表六项提取物(事实-Th6)。302名入组患者接受艾曲波帕治疗的中位时间为2.37年。　　

　　所有4种HRQoL器械均显示，随着患者基线特征和挽救治疗使用时间的调整，与基线相比，平均变化呈阳性，且与血小板反应呈正相关(血小板计数≥30×109/L；≥50×109/L；≥50×109/L，>基线值2倍)。基线改善在3个月内开始，并持续5年的事实疲劳和事实Th6治疗。　　

　　几乎所有时间点为05)；SF‐36v2的运行时间为2.5年，而MEI‐SF的运行时间较短。综上所述，艾曲波帕在增加血小板计数和减少出血/瘀伤的同时，也减轻了许多患者的疲劳，减轻了对出血和瘀伤的担忧，改善了许多患者的身体功能，尤其是有反应的患者。　　

　　艾曲波帕是一种口服促血小板生成素受体激动剂，已获批准用于对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除术反应不足的成人和1岁以上儿童的cITP治疗。艾曲波帕通过结合血小板生成素受体的跨膜结构域并诱导巨核细胞增殖和分化来刺激血小板生成。18项研究表明，艾曲波帕的治疗通常会增加血小板计数，并且对健康志愿者和cITP患者、丙型肝炎相关肝硬化导致的血小板减少症和严重再生障碍性贫血患者的耐受性普遍较好。　　

　　使用艾曲波帕长期治疗血小板计数的增加，不仅减少了出血事件的数量，而且也减少了对伴随治疗和抢救药物的需要。考虑到艾曲波帕在cITPinEXTEND(艾曲波帕延长给药剂量研究)长期治疗中的疗效，本分析探讨了艾曲波帕持续治疗对HRQoL的影响。本研究的具体目的是评估:(a)所有患者的HRQoL较基线水平随时间的变化；(b)患者的HRQoL与血小板反应之间的关系。　　

　　这项研究发现，ITP患者在接受艾曲波帕（艾曲博帕）长期治疗期间HRQoL升高。研究发现，所有HRQoL指标与多种定义的血小板反应呈正相关，特别是SF‐36v2PCS、FACT‐疲劳和FACT‐Th6。长期使用艾曲波帕治疗增加血小板计数的益处通常会延续到减轻疲劳、出血和瘀伤，以及改善身体功能。虽然不是所有的患者，甚至不是所有的反应者，在HRQoL中都有实质性的获益，但是许多人在一些仪器中HRQoL有实质性的持续改善。其机制有待于进一步研究。详情请扫码咨询：