瑞弗兰/艾曲波帕长期治疗小儿血小板减少症

　　艾曲波帕（瑞弗兰）是一种血小板生成素受体激动剂，可在各种病因不同的血小板减少症中有效。我们观察到两名年轻的难治性血小板减少症患者，其中一名患有原发性免疫性血小板减少症，另一名患有埃文斯综合征的患者对艾曲波帕的快速，稳定和持续的反应。我们描述了两名患有免疫性血细胞减少症的儿童，他们没有从标准治疗中受益，但是在使用艾曲波帕时达到并维持了强劲的反应。

　　第一名患者患有慢性ITP，并迅速显示出对艾曲波帕治疗的显着反应，在停止所有其他ITP治疗方法（包括艾曲波帕本身）后，该治疗得以维持。已显示艾曲波帕可在一定比例的ITP患者中诱发长期缓解，但我们不知道这种情况的缓解是由艾曲波帕引起还是自发的。重要的是，该案例还证明了患者和护理人员教育的重要作用。当与富含二价阳离子的食物或补品一起服用时，艾曲波帕的功效可能会严重降低。如果患者正在使用包含二价阳离子（例如铁）的伴随补充剂，那么不仅要告知他们正确的给药时机，还要确认他们完全理解这些说明尤其重要。应该强调的是，艾曲波帕和补充剂必须在白天的不同时间服用（例如，一个早上，另一个晚上）。其次，即使以前血小板计数稳定，在补充剂开始2周之内再次评估血小板计数可能会有所帮助，以确保血小板计数不受伴随的补充剂影响。重要的是要与患者明确在艾曲波帕治疗期间无需避免补充剂和富含二价阳离子的食物，但必须遵循给药时间说明。

　　我们与第二位患者的经验表明，艾曲波帕对多谱系免疫性血细胞减少症患者也可能有一定益处。该患者被诊断出患有Evans综合征，患有严重的血小板减少症和中性粒细胞减少症，边缘性巨核细胞计数以及骨髓中类红细胞和髓样系列发育停滞。艾曲波帕使血小板反应非常迅速和稳健，在制备本文时一直保持。有趣的是，服用艾曲波帕时患者的持续中性粒细胞减少症也有所改善。尽管这种改善的病因尚不完全清楚，但已发表的有关骨髓功能不全患者的临床数据支持这可能是艾曲波帕的影响；在开始艾曲波帕治疗后约8-9个月，该患者的ANC显着改善，而在2周内观察到了血小板反应。在艾曲波帕对严重再生障碍性贫血患者的临床试验中，许多最终实现艾曲波帕多谱系反应的患者在第12周和第16周仅出现单谱系反应，表明此类反应可能在首剂艾曲波帕后数月出现。

　　定期监测是接受艾曲波帕的患者的一项重要要求，以在发生血小板增多症或肝功能异常时能够调整剂量。实际上，在这两名患者中，我们都注意到需要减少艾曲波帕剂量的血小板增多期。但是，患者的依从性有时可能是一个限制因素。由于出血风险，血小板计数较低，需要进行广泛监测后，开始服用艾曲波帕并且被告知由于血小板计数提高而导致出血风险得到控制的患者可能会觉得自己不需要进行任何监测。重要的是要提醒患者和护理人员持续监测的重要性，以避免血小板增多，限制毒性并最大程度地遵守给药指南。

　　这些病例报告证明了艾曲波帕对血小板减少症患儿的潜在益处，这些患儿在免疫抑制治疗中反应较差或耐受性较差。在情况1中，血小板计数的增加使正常的游戏活动不受限制，从而改善了她的生活质量。两名患者均表现出对艾曲波帕的快速而稳健的血小板反应，并在本出版物发表时一直保持这种反应，并且两名患者均耐受良好。一个已经停止治疗一年并且正在缓解；对于另一位患者，我们能够每3天将剂量减少至25 mg。我们发现这些病例的结果与以前的临床数据一致以及我们在艾曲波帕方面的整体经验，因此认为艾曲波帕可能是长期治疗儿童和年轻人血小板减少症的可行选择。艾曲波帕在与出血并发症相关的急性，严重和难治性非免疫性血小板减少症中的应用也应在以后的临床试验中进行探讨。微信扫描下方二维码了解更多：