使用艾曲波帕/瑞弗兰后血小板缺失症转良

　　由于艾曲波帕（瑞弗兰）组中血栓事件的发生频率增加，应暂停招募和给药，该研究被葛兰素史克终止，以便对安全性和有效性数据进行全面分析。所有预定的疗效终点均按意向性评估。在接受随机分组并至少接受一剂研究药物的所有患者中评估安全性。 在方案中预先指定的亚组分析中，分别对主要终点的随机分层和根据地理区域，性别，种族，年龄，终末期肝病模型，Child–Pugh类和体重定义的亚组进行了分析。 从2008年6月到2009年9月，共有292名患者入选并随机分配到研究组中。每组中有两名患者在开始治疗前退出研究。总共288位患者中，每天接受一次75 mg剂量的治疗，其中145位接受安慰剂，143位接受艾曲波帕。

　　该研究方案可在NEJM.org上获得，并由每个参与中心的机构审查委员会或道德委员会批准。该研究是根据协议和赫尔辛基宣言，良好临床实践指南以及当地法律法规进行的。所有患者均提供了书面知情同意书。 赞助商葛兰素史克和作者设计了这项研究，开发了方案，并对数据进行了分析。

　　所有作者都可以完全访问数据，为手稿的撰写做出了贡献，并保证所报告数据和分析的完整性和准确性以及对协议的研究忠诚。由作者赞助的专业医学作家提供了稿件初稿的编写协助。 主要疗效终点是在选择性侵入性手术之前，期间和之后的7天内不需要血小板输注的患者比例。关键的次要终点是术前，术中和术后7天有出血的患者比例。其他次要终点包括手术前，手术中和手术后30天给予的输血次数，整个研究期间的血小板计数评估以及与安全性和不良事件相关的评估。 为了估计分析主要终点所需的样本量，我们假设达到主要终点的患者比例对于安慰剂而言为20％，对于艾曲波帕为50％。

　　总共120位患者（每个研究组60位）将使用90％的双向alpha水平提供90％的能力，以检测出显着的治疗效果。为了估计分析次要关键终点所需的样本量，我们假设安慰剂组出血的患者比例为20％。13通过确保较高的置信度来推断出血的非劣效性组间差异（艾曲波帕的出血率减去安慰剂的率）的极限值不超过10个百分点。总共500位患者（每个研究组250位）将提供80％的力量，以排除单侧alpha值为0.025时10个百分点的绝对差异。因此，计划的样本为500名患者。 根据独立数据和安全监控委员会的建议。

　　大多数患者接受艾曲波帕治疗会增加血小板计数，而安慰剂组的计数却基本保持不变。 在第1天，接受安慰剂的患者中有94％和接受艾曲波帕的患者中有92％的血小板计数低于50,000 /每立方毫米。 在第15天，接受艾曲波帕治疗的患者中有59％的血小板计数超过每立方毫米80,000，而接受安慰剂的患者则为5％。 手术后4周内，中位数血小板计数恢复到接近基线计数的值。

　　研究组的基线人口统计学和临床特征相似。中位年龄是53岁； 64％的患者为男性，而61％为白人。共有252名肝硬化患者（86％）在基线时患有Child–Pugh C类疾病的所有患者中有10％。在大多数情况下，慢性肝病的病因是病毒（80％）。 两个研究组中的大多数患者（艾曲波帕组为62％，安慰剂组为56％）接受了出血风险最低的选择性侵入性手术。总体而言，在研究期间，接受安慰剂的20例患者和接受艾曲波帕的14例未接受择期侵入性手术。现在艾曲波帕的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。