对艾曲波帕/艾曲泊帕治疗后血小板有变化

　　关于艾曲波帕（艾曲泊帕）的剂量，在达到主要反应的11位患者中，有10位以50mg/天的剂量获得了该结果，而一位患者则需要75mg /天的剂量。总体而言，从50毫克/天转换为75毫克/天的13例患者中，有10例获得了更高剂量的血小板计数进一步增加：根据研究标准，四名受试者的反应更好，而六名患者仅获得了更高的血小板计数。

　　除一名外，所有患有ANKRD26-RT或XLT / WAS的患者都需要切换到更高的剂量，这在大多数情况下导致更高的血小板计数。这些数据表明，对于患有这两种疾病的患者，术前服用艾曲波帕的最合理的起始剂量为75mg/ day。 在四例自发性粘膜出血频繁发作的患者中，研究了长期长期服用艾考巴帕的效果。所有患者均实现了粘膜出血的稳定缓解，并且缓解持续整个治疗期间。

　　在两名患者中，自发性出血的减少与血小板计数的非常轻微的增加有关。以前曾对WAS患者因严重的出血症状而接受长期使用艾曲波帕的治疗进行了相同的观察。17两名患者以25mg/天的剂量获得了缓解，这表明，在某些遗传性血小板减少症，长期服用相对较低剂量的艾曲波帕可维持临床获益。有趣的是，在基线时出血趋势最大的两名患者不仅经历了与出血有关的HR-QoL的稳定改善，而且测量了主观疲劳感的评分也有所提高。 观察到一些患者的血小板计数略有增加后出血趋势明显降低，这表明艾曲波帕除了提高血小板浓度外，还可改善某些离散的血小板功能。

　　如前所述，与基线时相比，在艾曲波帕治疗后，总体上我们没有观察到对艾洛波帕格治疗后血小板GPIIb-IIIa激活或P-选择素表达的任何显着变化，这与基线时相比。但是，我们不能排除该药可以改善某些患者的血小板功能29的其他机制，因此需要进一步的研究来探索这一假说。 长期接受艾曲波帕的短期治疗总体耐受性良好，在治疗开始时17％的患者报告出现轻度和短暂性头痛和或骨痛。在一名ANKRD26-RT患者中，我们观察到血浆肌酐略有增加。该受试者的临床研究表明，艾曲波帕与该不良事件之间没有因果关系。关于长期治疗，患有WAS的患者经历了先前存在的皮肤湿疹恶化，需要在14周后停用艾曲波帕。

　　在以前的回顾性报道中，接受艾曲波帕的WAS患者未曾描述过这种不良事件。长期治疗未记录到其他不良事件。 艾曲波帕与免疫性血小板减少症患者的白内障发生有关，而MYH9-RD是易患白内障的综合征。因此，值得注意的是，我们的MYH9-RD受试者均未显示白内障的发生或发展，即使是接受长期治疗并在基线已经患有白内障的两名患者。艾曲波帕的效果也是非常不错，如果您有艾曲波帕购买仿制药版本，更多详情可咨询下方微信。