艾曲波帕/艾曲泊帕在MYH9-RD中非常有效

　　第1部分或第2部分结束后30天，对20例患者进行了重新评估。艾曲波帕（艾曲泊帕）治疗后评估未发现任何不良事件。平均血小板计数为47.0×109 / L（标准差26），与同一患者基线时的相似。在所有情况下，出血趋势都恢复到基线记录的趋势。 对于大多数遗传性血小板减少症患者，TPO-RA代表一种有吸引力的假设治疗。

　　实际上，在大多数形式的遗传性血小板减少症中，巨噬细胞对血小板生成素的反应全部或部分得以保留：因此，TPO-RA可能在许多此类疾病中增加血小板生成。此外，在大多数遗传性血小板减少症患者中，血小板功能正常或仅部分受损，因此预期血小板计数的增加可改善止血。遗传性血小板减少症患者可受益于TPO-RA的短期疗程以及延长治疗时间。只要血小板计数低于特定手术的安全阈值，就可以进行短期疗程，以准备进行选择性手术或其他侵入性手术。在这种情况下，TPO-RA可以代替围手术期的血小板输注，从而防止同种免疫和血液衍生物的其他风险，甚至可以为难于血小板输注的患者提供增加血小板计数的选择。

　　另一方面，具有临床上明显自发性出血的患者可能会受益于长期的TPO-RA给药，以实现持久的出血症状缓解并降低重大出血的风险。尽管有这些前提，但关于TPO-RA在遗传性血小板减少症中的疗效和安全性的临床证据非常稀缺。 先前的唯一一项前瞻性研究调查了MYH9-RD患者短期使用艾曲波帕的情况，结果表明大多数患者对治疗的反应均无重大副作用。本试验研究了广泛遗传范围内对艾曲波帕短期治疗的反应血小板减少症，并提供有关在临床上具有重大自发性出血的患者中延长治疗效果的信息。 我们对患有五种不同疾病的患者进行了短期艾曲波帕疗程：

　　他们中的大多数对药物有反应，与治疗结束后相比，治疗结束时的平均血小板计数增加了64.5×109 / L基线（P <0.001）。但是，我们观察到患有不同形式的遗传性血小板减少症的患者之间的血小板反应程度存在一些差异。 艾曲波帕在MYH9-RD中非常有效，从而证实并扩展了先前的研究结果。所有MYH9-RD患者均反应良好，其中大多数（78％）血小板计数> 100×109 / L，平均与基线相比，血小板计数增加了98.1×109 / L。患有mBSS的两个人也取得了重大反应，血小板计数增加了，接近MYH9-RD受试者（80.5×109 / L）。

　　尽管8例可评估的ANKRD26-RT患者中有7例对艾曲波帕有反应，但血小板反应的程度总体上低于MYH9-RD和mBSS患者：实际上，大多数ANKRD26-RT受试者的反应较轻，血小板平均增加响应者人数为41.8×109 / L。在三例XLT / WAS患者中，结果似乎与ANKRD26-RT相似：这些患者的反应较轻，血小板计数平均升高41.4×109 / L。尽管存在这些差异，但我们认为在上述所有疾病中，对埃罗莫巴的反应与在临床实践中为手术准备药物的使用密切相关。实际上，当前的指南将血小板计数50×109 / L定义为推荐用于大手术的阈值水平，但神经外科和后眼手术要求血小板计数为100×109 / L除外。观点认为，虽然在MYH9-RD和mBSS中观察到的应答似乎是非常好的结果，但即使在ANKRD26-RT和XLT / WAS中获得的血小板计数增加的程度似乎也足以避免使用血小板输注为大多数患者做好准备大多数手术程序。

　　最后，我们仅治疗了ITGB3-RT的一名患者，该患者未能根据研究标准实现血小板反应。 在研究的第1部分中有反应的所有患者，即使那些反应较轻的患者，只要出现在基线时都可以完全缓解出血症状。即使根据研究标准被分类为无反应的两例患者中的一例，在血小板计数略有增加后也经历了粘膜出血的缓解。出血的缓解与艾曲波帕治疗期间血小板功能研究的结果一致：由于血小板对不同激动剂的反应是正常的或仅轻微受损，因此增加血小板计数可有效改善止血效果。与以前在XLT / WAS患者中的发现一致，18流式细胞仪显示，服用艾曲波帕后，血小板对ADP和TRAP的反应性没有明显改变。。艾曲波帕的效果也是非常不错，如果您有需要购买仿制药版本，更多详情可咨询下方微信。