艾曲波帕/瑞弗兰对原发性免疫性血小板减少症患者完全缓解

　　艾曲波帕（瑞弗兰）对免疫性血小板减少症（ITP）有效且安全。某些患者退出治疗后可能会维持其血小板反应，但这种现象的发生频率尚不清楚。我们回顾性评估了260名成人原发性ITP患者（确诊24个月后经过中位时间）接受艾曲波帕治疗的情况（165名女性和95名男性；中位年龄62岁）。在201例完全缓解的患者中（血小板计数> 100×109/l），在80例患者中停用了艾曲波帕。 艾曲波帕停用的原因是：尽管剂量随时间减少但仍持续反应（n = 33），血小板计数> 400×109 / l（n = 29），患者要求（n = 5），天冬氨酸转氨酶升高（n = 3） ），腹泻，血栓形成和其他原因。

　　在49例可评估的患者中，有26例患者在不接受额外ITP治疗的情况下停用艾曲波帕后表现出持续的反应，中位随访9个月（范围6–25）。自ITP诊断以来，这些患者的中位时间为46.5个月，其中ITP << 1年的患者占4/26。十一名患者为男性，中位年龄为59岁。他们接受了之前的4条治疗线的中位数，其中42％被脾切除。没有确定艾曲波帕停药后持续反应的预测因素。接受艾曲波帕终止CR的成年人原发性ITP患者中，相当一部分可能会维持艾曲波帕停用后的血小板反应。但是，需要可靠的标记物来预测哪些患者会产生这种反应。原发性免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性疾病，其特征在于针对血小板和巨核细胞的自身抗体引起的血小板破坏和血小板生成增加以及出血风险增加。

　　血小板生成素受体激动剂（TPO‐RA），romiplostim和艾曲波帕已被合并为二线或三线抗ITP治疗药物。艾曲波帕是一种口服非肽TPO-RA激动剂，可刺激5-7的血小板生成。在关键的临床试验中，报告的艾曲波帕缓解率介于59％至88％之间，并且治疗耐受性良好。艾曲波帕连续长期（长达三年）治疗表明，它是安全的，并且可以保持疗效剂量稳定的情况下。

　　艾曲波帕的作用是短暂的，除非继续治疗，否则血小板计数通常会在2周内恢复到基线，但轶事证据表明，许多患者已停用艾曲波帕并能够维持血小板计数高于基线值，无需其他治疗。用TPO-RA进行短期和中期治疗可以避免副作用，并减轻这种昂贵的治疗方法对医疗系统造成的经济负担。但是，在不接受ITP额外治疗的情况下，停服艾曲波帕后持续缓解的频率很大程度上未知。这种情况的交流很重要，因为它可能会促使新的研究重新审查所有ITP患者长期使用艾曲波帕的需求。在这里，我们评估了一系列主要ITP中完全缓解后成功停用艾曲波帕的现象。

　　回顾性评估了西班牙艾曲波帕注册表中纳入的接受艾曲波帕治疗的年龄在18岁或18岁以上的ITP的成年患者。西班牙的艾曲波帕注册中心还包括继发性ITP，但对于本研究，我们仅分析了原发性ITP中艾曲波帕停用的现象。临床图由研究者进行审查。对于研究中的每个患者，研究人员都以预定的病例报告表收集了临床和生物学特征。患者和疾病的特征，包括年龄，性别，诊断以来的月份，开始艾曲波帕之前接受的治疗类型，血小板计数（诊断时，艾曲波帕治疗之前，期间，艾曲波帕的剂量和持续时间以及艾曲波帕治疗期间的不良事件，被记录。

　　艾曲波帕的给药剂量已获得欧洲药品管理局批准。原发性ITP被定义为在没有其他可能与血小板减少症相关的原因或疾病的情况下血小板计数<100×109/l。根据ITP国际工作组共识的标准，ITP的阶段分为新诊断的ITP（≤3个月），持续性ITP（3个月至1年）或慢性ITP（> 1年）。完全缓解（CR）和完全缓解（R）定义为在没有出血或未进行任何治疗的情况下，任何血小板计数≥100×109/l，且血小板计数在30至100×109/l之间。无反应（NR）定义为血小板计数<30×109 / l或有出血。我们定义艾曲波帕成功停用t。现在艾曲波帕对于血小板缺失症的治疗非常不错，更多详情可咨询下方微信。