艾曲波帕/艾曲泊帕在贫血中的三系造血功能

　　最初的治疗计划与原始方案没有变化。受试者开始服用艾曲波帕（艾曲泊帕），剂量为50mg，如果血小板计数未增加20×103/μL，则每2周增加25mg，最大剂量为150毫克患者根据需要继续进行血小板和红细胞输注的支持治疗。允许继续使用环孢霉素。每周通过主要终点监测血细胞计数和化学物质，反应评估时间为3-4个月。肝酶升高超过正常水平的6倍，需要艾曲波帕的悬浮液，当转氨酶恢复至正常水平的5倍以下时，应以次低的剂量重新给药。根据《不良事件通用术语标准》 3.0版对不良事件进行监控和分级。在研究开始时进行了骨髓抽吸和细胞遗传学活检，并在3到4个月的反应评估中重复进行，然后每6个月对仍使用药物的反应患者进行重复。网状蛋白染色根据标准指南进行分级。

　　在扩展研究中，那些有反应的患者可以选择继续服用艾罗莫巴。 2012年8月，扩展研究的修改方案被批准，其中包括在16周内逐渐减弱艾曲波帕的患者，这些患者的反应强烈，定义为血小板>50×103/μL，血红蛋白> 10 g / dL和嗜中性白细胞> 1×103/μL超过8周，无输血支持。

　　主要终点是3到4个月时的血液学反应，并定义为通过以下一项或多项标准进行单线或多线恢复：（1）血小板反应（输血时比基线值增加20×103 /μL，或者输血后血小板计数稳定）在输血者中至少有8周的独立性（取决于是否加入方案）； （2）红系反应（当预处理的血红蛋白<9g/dL时，定义为血红蛋白增加1.5g/dL，或者在输血患者中，包装红细胞输注单位的绝对数减少为）。与前8周的预处理输血次数相比，连续8周至少输血4次；（3）中性粒细胞反应（治疗前绝对中性粒细胞计数[ANC] <0.5×103 /μL，因为ANC至少增加了100％，或者ANC增加> 0.5×103 /μL，并且使用不良事件的通用术语标准）。

　　次要终点是作为连续变量的血细胞计数变化，出血发生率，血清TPO变化，与健康相关的生活质量，以及克隆进化为7号单体或复杂的细胞遗传学。如前所述测量外周血细胞的端粒长度，并分析其作为反应或克隆进程的预测指标。使用基于单核苷酸多态性（SNP）的CytoScan从骨髓单核细胞中提取DNA进行比较基因组杂交（CGH）。

　　在最初的患者队列中，我们使用两阶段“ minimax”设计，其响应概率≤10％作为无效假设，而响应概率≥30％作为替代假设。我们增加了第二批18名患者的队列，以探索该患者群体的克隆进化速率，并更好地定义应答率，并将其作为单体7或复杂细胞遗传学的探索性次要终点。单因素和多元逻辑回归模型用于评估风险因素对反应和克隆进化概率的影响。

　　使用R和S-plus软件包计算数值结果。研究共纳入44例患者，其中43例患者接受了艾曲波帕治疗。先前已经报道了首批25例患者的初步结果。一项患者的诊断在进入研究后但在开始艾曲波帕之前被重新分类为发育不良的MDS。整个队列的特征显示在表1中。六名患者在研究进入时符合非常严重的再生障碍性贫血的标准，定义为SAA和中性粒细胞计数<200 / μL。在整个研究过程中，三名患者服用稳定剂量的环孢霉素。一名患者在短期内接受了粒细胞集落刺激因子，未对该患者进行嗜中性粒细胞反应评估。我们先前报道，最初的25例患者中有11例（44％）在60岁时对艾曲波帕有血液学反应3至4个月。在第二个队列中，我们招募了另外18名患者。在这些人中，有18人中有6人在反应评估中至少有1个世系有反应，总体反应率为（40％）。总结了初始响应评估时17位响应者的响应特征。一名患者达到三联反应，并且有4次双联反应。合计。现在艾曲波帕的价格是多少？该怎么购买？更多详情可咨询下方微信。