艾曲波帕作为二线或三线治疗选择是有效和安全的

　　儿童scitp的治疗方法主要基于成人研究的证据，很少有随机试验评估儿童的治疗反应。本研究是国内首次系统评价艾曲波帕（瑞弗兰）治疗小儿甲状腺特发性血小板减少性紫癜的临床疗效和安全性。这份报告描述了我们在现实生活中使用艾曲波帕（瑞弗兰）的经验。我们的研究有效率为75%，这比先前报告的citp儿童的有效率高，但低于itp成人的有效率。

　　我们推测，饮食限制和吞咽困难可能使最小的孩子难以遵守治疗。由于现实生活中的研究数据和应用经验较少，尤其是对儿童的研究，我们更加关注其安全性。为了慎重考虑，我们最初用它作为三线治疗。以前的研究发现艾曲波帕（瑞弗兰）的疗效与其剂量有关，但在我们的研究中没有发现这一点。这种差异可能与我们研究中与儿童相关的某些因素有关，例如潜在的病理生理学或同时服用药物。在我们的研究中，1-5岁儿童的艾曲波帕（瑞弗兰）平均有效剂量为1.60mg/kg，无效剂量为1.76mg/kg。6-17岁儿童的有效剂量与无效剂量相同。与年龄较大的患者相比，年龄较小的儿童通常会获得更高剂量的药物，这可能是因为他们有更高的清晰度和耐受水平。

　　目前正在研究对75毫克艾曲波帕（瑞弗兰）无反应的儿童患者是否对较高剂量的艾曲波帕（瑞弗兰）有反应，并将在未来的研究中报告。对于那些对单一疗法难以接受的患者，可能同时使用艾曲波帕（瑞弗兰）治疗血小板生成不足和增加血小板破坏，并使用其他itp药物治疗可能会引起协同反应。然而，我们不能测试这种可能性在这项研究中由于非常小的样本量(只有四例伴随治疗)。

　　有趣的是，在我们的研究中出现出血症状的患者数量在接受艾曲波帕（瑞弗兰）治疗后减少了，不管他们是否有反应，尽管在治疗过程中没有反应的患者血小板计数中位数保持在12109/l和18109/l之间。可能是血小板粘附增强促成了这一发现:艾曲波帕（瑞弗兰）上调了血小板胶原受体，这一作用可能降低了治疗有效者和无效者出血的风险。

　　安全性不良事件概况与成人citp类似，除了我们没有观察到血栓事件(这可能与儿童的身体特征有关)或恶性肿瘤(可能是因为儿童对艾曲波帕（瑞弗兰）的耐受性优于成人)。我们的研究结果与先前的随机、安慰剂对照、第三阶段研究一致。然而，其他报告tpo-ras对成人骨髓影响的研究表明，经过2-5年以上的治疗，进展性纤维化的风险很小。

　　虽然成人研究的结果令人欣慰，但长期电熨斗疗法对儿童骨髓的影响还没有研究，目前尚不清楚。需要更长时间的随访和一系列的骨髓检查，以确定长期服用艾曲波帕（瑞弗兰）是否对骨髓有不利影响。虽然肝毒性和血栓事件是艾曲波帕（瑞弗兰）的重要副作用，但它们并不常见。在如此少数的患者中，由于这些事件的罕见性，他们很可能不会遇到任何重大的不良事件。需要更大样本量的额外研究来评估艾曲波帕（瑞弗兰）治疗scitp患儿的长期疗效和安全性。对于不耐受一线和/或二线治疗的患者，艾曲波帕（瑞弗兰）作为二线或三线治疗选择是有效和安全的。治疗与艾曲波帕（瑞弗兰）导致血小板计数稳定增加，减少需要同时治疗itp。我们的研究结果表明，使用艾曲波帕（瑞弗兰）可能是一个合理的方法，以支持血小板计数，同时等待儿童的自发改善。

　　艾曲波帕（瑞弗兰）治疗儿童scitp的疗效令人鼓舞。因此，对于对一线治疗反应不足的儿童来说，艾曲波帕（瑞弗兰）对于有限的治疗选择可能是一个有价值的补充。然而，我们的研究仅限于回顾性设计，样本少，随访时间较短。我们无法评论艾曲波帕（瑞弗兰）对健康相关生活质量(hrqol)的影响，也无法评论可能指导治疗决策的出血症状的细节。因为回顾性评估出血严重程度是困难的，我们只描述是否发生了出血事件。

　　由于改善的生活质量被认可为启动tpo-ra的一个理由，在整个治疗过程中先验地应用生活质量措施可能提供有用的信息。我们急需收集决策、hrqol和出血评估信息的前瞻性试验。我们的结果代表了患者在不同时间段接受治疗的情况，从而难以得出长期治疗的结论。

　　因此，我们专注于12周的治疗疗法，这类似于许多临床试验的初始阶段。只包括20名患者，但这是国内首例针对儿童itp患者的艾曲波帕（瑞弗兰）单中心报告。未来的试验需要确定哪些中国儿科患者将从该药物中获益最多，适当的剂量策略以扩大其使用范围，以及与其他治疗方案相关的患者结果的比较。艾曲波帕（瑞弗兰）在孟加拉碧康和老挝东盟都有卖的，怎么购买呢？详情请扫码咨询：