地夫可特(EMFLAZA)是一种具有抗炎和免疫抑制剂的糖皮质激素,治疗杜氏肌营养不良。同时,FDA还授予地夫可特优先审评资格。此前,已经获得了FDA的孤儿药资格,儿童罕见病疗法和快速通道的资格。
地夫可特是一种有望治疗大量患者群体的皮质类固醇,它之前曾获得了FDA颁发的优先审评资格、快速通道资格、以及孤儿药资格。在全球,这类激素是常见的杜氏肌营养不良症治疗手段。
在一项有196名5-15岁男性患者参与的临床试验中,地夫可特的疗效得到了确认。在治疗的第12周,接受治疗的患者肌肉强度比对照组的患者有显著提升。在为期52周的试验中,这些患者一直保持着良好的平均肌肉强度。在另一项有29名男性参与,为期104周的长期试验中,研究人员评估了患者的肌肉强度表现。与安慰剂相比,地夫可特展现了多项优势。
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