肝细胞癌（HCC）是世界上最常见和最致命的癌症之一，特别是在东亚和南非等国家。肺是晚期肝癌最常见的肝外转移部位之一，预后极差，目前索拉非尼是其标准的一线治疗选择。然而一线治疗进展后，HCC肺转移可用的药物非常有限，急需研发新的药物和治疗方案来提高这类患者的疗效。阿帕替尼是一种小分子VEGFR-2酪氨酸激酶抑制剂，是国内首个获批用于晚期胃癌二线以后治疗的口服抗血管生成药物。本研究旨在探讨阿帕替尼用于肝细胞癌肺转移患者的有效性和安全性。
该研究回顾性分析了2015年11月至2018年5月在中国3家不同机构接受阿帕替尼治疗的73例组织学明确的原发性晚期HCC患者，大多数患者是在索拉非尼进展后给予阿帕替尼二线治疗。患者接受阿帕替尼500mg/d口服直至患者死亡、疾病进展或出现无法耐受的毒副反应。肿瘤反应由研究者根据RECIST v1.1标准使用CT或MRI扫描进行评估。主要终点是转移特异性无进展生存期（mPFS），即仅评估转移性病变的进展情况。次要终点包括无进展生存期（PFS）、转移特异性客观缓解率（mORR）、客观缓解率（ORR）和安全性。
阿帕替尼是我国自主研发的首个小分子多靶点药物，主要通过VEGF/VEGFR-2信号通路发挥抗肿瘤作用。这项研究中索拉非尼治疗进展的转移性晚期肝癌患者二线使用阿帕替尼疗效显著，患者症状减轻、疾病控制效果较好，生存也有明显改善，尤其是在肺转移人群中优势明显，mPFS达5.0个月，且阿帕替尼的毒副反应较小，大部分患者都可以耐受。
该研究证实了单药阿帕替尼二线治疗HCC肺转移患者的疗效，提高了临床治疗肝癌肺转移的信心。期待未来能有经过严格设计的前瞻性临床试验，证实阿帕替尼治疗HCC肺转移患者有效，让中国原研的阿帕替尼造福更多肝癌患者。
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