艾曲波帕/瑞弗兰治疗再生障碍性贫血的疗效与安全性

　　艾曲波帕（瑞弗兰）治疗可加快HR的获得，改善HR质量；残存造血细胞较多的患者或可采用非抗胸腺细胞球蛋白免疫抑制联合艾曲泊帕治疗；艾曲波帕可作为CsA±雄激素治疗无效的补救治疗；艾曲泊帕不良反应轻微，多可耐受。艾曲波帕为一种小分子TPO受体激动剂，与造血干和祖细胞膜受体结合可促进其增殖分化，产生扩增体内残存HSC的作用，同时兼具免疫调节、诱导免疫耐受及鳌合祛铁作用。艾曲波帕联合IST治疗初治S患者有效率高达90%，而单药治疗难治/复发V/S患者可使40%~50%患者血象改善。艾曲波帕治疗中国患者HR及安全性评估的报道较少。为评估艾曲波帕治疗中国患者的疗效及安全性，我们进行了多中心真实世界应用调查研究。

　　纳入19例IST初治及37例IST难治性患者，中位艾曲波帕治疗时间为7（3~31）个月，中位艾曲波帕最大稳定使用剂量为75（50~150）mg/d。10例应用艾曲泊帕联合标准IST一线治疗的SAA患者3个月血液学反应（HR）率为60%，完全HR（CR）率为30%；9例艾曲波帕帕联合环孢素A（CsA）一线治疗SAA患者后3个月HR率为89%，CR率为44%。19例患者应用艾曲波帕联合IST一线治疗，至调查随访时HR率为79%，CR率为52.6%。19例CsA±雄激素治疗无效的AA患者，艾曲波帕开始治疗后3个月HR率为57.9%（11/19），最佳HR率为68.4%；标准IST治疗无效的难治性，艾曲波帕治疗最佳HR率为44%。51%患者应用艾曲波帕发生不同严重程度的不良反应，以胃肠道不适最为常见。

　　本研究为多中心真实世界调查研究，艾曲波帕的应用时机及疗程并不统一，艾曲波帕使用方法：25mg或50mg每日1次口服起始应用，未有明显不良反应及PLT升高<20×109/L或是仍依赖血小板输注，则每2周增加25mg，至该患者最大使用剂量或150 mg/d。本研究中我们将患者至少2周连续使用的最大剂量设定为最大稳定剂量，本研究艾曲波帕最大剂量为150 mg/d。

　　最早起始应用艾曲泊帕时间为2015年4月，最末起始应用艾曲波帕时间为2019年2月。中位年龄39（7~80）岁，其中男26例，女30例。包括14例VS、24例S、18例TD-NS。19例初治患者中10例应用艾曲波帕联合ATG+CsA标准IST，9例应用艾曲泊帕联合CsA±雄激素治疗。37例难治性AA患者中，18例为ATG+CsA方案无效难治性、19例为CsA±雄激素方案难治性患者。中位艾曲泊帕治疗时间为7（3~31）个月，中位艾曲泊帕最大稳定剂量为75（50~150）mg，从艾曲波帕开始应用至加量到稳定剂量的中位时间28（0~257）d。中位随访时间9（3~40）个月。现在艾曲波帕的仿制药价格是多少？更多详情可咨询下方微信。