艾曲波帕/艾曲博帕失败后的中位时间是多少

　　在开始艾曲波帕治疗之前，两个队列中的所有患者都是输血依赖的。组(n=11)，所有患者红细胞transfusion-dependent，和11个患者依赖于血小板输血，被给予中等数量的两个单位(血小板浓缩液的差，1.5--3.5)(0.5××1011公斤)。在队列B中，34/35例患者是红细胞输注依赖的，需要平均每个月4个打包红细胞单位(IQR，2-4)，33/35例患者是血小板输注依赖的，平均每个月给予3个单位(IQR，2-4)的血小板浓缩物(0.5×1011×kg)。　　

　　在最后的随访中，我们分别在36%的A组和49%的B组患者中证实了输血独立性(包括红细胞和血小板)。值得注意的是，使用艾曲波帕一线治疗的患者似乎反应较慢，在治疗的前3个月没有反应，而B组患者的反应率为44%(P=0.02)。在实现输血独立的患者中，A组和B组的血红蛋白水平分别升高5g/dL(IQR，3.3-6)和2.75g/dL(IQR，1.15-4.03)(P=0.3)。中性粒细胞和血小板计数在两个队列中也有显著改善。

　　

　　根据这些标准，至少有一个血统分别在64%和74%的队列a和B中观察到应答，包括三血统分别在27%和34%的队列a和B中观察到应答。此外，在a组的3名患者和B组的7名患者中观察到强有力的血液学反应。　　

　　在难治性AA患者中，有反应者(即根据NIH标准至少有一个细胞系有反应的患者)艾曲波帕的中位剂量为150mg/d(IQR，100-150)，这与无反应者没有区别。在A组患者中，有反应者的艾曲波帕的中位剂量为150mg/d(IQR，131-162)，这与无反应者没有区别。在每日服用艾曲波帕的患者中，有2/4和3/3的患者出现血液学反应，艾曲波帕的剂量增加到150mg以上，最大剂量为300mg/天，分别是难治性患者和接受艾曲波帕一线治疗的患者。　　

　　在最后一次随访中，22名患者(49%)仍在接受艾曲波帕治疗，4名患者(9%)由于血液反应强劲最终停止治疗，1名(2%)由于毒性有限，18名(40%)由于艾曲波帕失败。两组间的这些比例没有显著差异。停用艾曲波帕的4名患者在停用艾曲波帕后的27、24、12和7个月均保持血液学反应。　　

　　我们还对8例原发性难治性AA患者进行了单独分析，他们接受艾曲波帕联合第二个疗程的ATG和CsA治疗。这些患者年龄49.2岁(IQR，33.8-55.5)，在兔ATG治疗后中位21天接受艾曲波帕治疗(之前所有患者均接受马ATG治疗)。值得注意的是，所有8名患者都实现了输血独立性(3个月时7/8)，尽管他们在治疗前平均每个月接受3个红细胞单位和3个血小板单位。6个月时，中位血红蛋白水平为11g/dL，中位血小板计数85×109/L，中位中性粒细胞计数1.6×109/L。　　

　　在队列B中，4例患者中位年龄为25岁(IQR)，在艾曲波帕（艾曲博帕）失败后的中位时间为8个月(IQR，6-11)，他们接受了替代供者(2例HLA不匹配供者和2例脐带血移植)的造血干细胞移植。1例患者在脐血移植4个月后最终死于eb病毒相关的移植后淋巴增生性疾病。其他患者在最后一次随访中存活，移植后2年多。在一线队列中没有患者被考虑进行造血干细胞移植。特别值得注意的是，这两名先天性角化不良患者都没有出现血液学反应。详情请扫码咨询：