艾曲波帕/艾曲泊帕在再生障碍性贫血患者中的作用

　　艾曲波帕（艾曲泊帕）是一种与MPL受体的跨膜结构域结合的非肽类血小板生成素模拟口服药物，可在难治性AA患者中诱导三谱系（血小板，红细胞，白细胞）应答。动物模型和先天性骨髓衰竭综合征的见解表明，造血干细胞稳态以及血小板生成过程中血小板生成素信号的参与。然而，该药物在临床上的使用效果仍然未知。

　　分析过在关西医科大学医院和关西医科大学医学中心两个血液学中心进行。纳入2017年8月至2018年5月接受艾曲波帕治疗的AA患者。在开始艾曲波帕治疗后的第4周，第8周和第12周记录实验室数据。患者开始以25 mg/天的剂量服用艾曲波帕，持续2周，然后每2周增加剂量至最大100mg/day。

　　根据美国国立卫生研究院（NIH）标准评估对治疗的反应。血小板反应定义为血小板计数比基线增加20×109/ L，或者血小板计数稳定且至少连续8周无输血。红系谱系反应定义为连续8周血红蛋白增加> 1.5 g / dL或输血的红细胞减少> 4单位。白细胞反应定义为中性粒细胞绝对数增加100％或中性粒细胞绝对数增加> 0.5×109/ L。“稳健”反应定义为血小板> 50×109/ L，血红蛋白> 10 g / dL，中性粒细胞> 1×109/ L持续8周以上，无输血支持。在艾曲波帕治疗期间未达到这些标准中的至少一项被视为治疗失败。

　　通过流式细胞术评估阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）克隆，测量缺乏糖基磷脂酰肌醇（GPI）锚定蛋白的红细胞和中性粒细胞的频率，如果红细胞缺陷> 0.005％或中性白细胞缺陷，则认为存在PNH克隆0.003％。我们的结果表明，在临床环境中艾曲波帕产生了55％的缓解率。总体响应率几乎与第一个2期研究的结果相当（其总体响应率为44％）。

　　但是，在西方国家，最大剂量增加到150 mg，而在日本，最大剂量增加到100 mg。在8至12周内观察到反应性，类似于2期研究中的反应性。根据法国相关报告说，在接受艾曲波帕之前接受ATG治疗的患者对它的反应更好。然而，我们研究中的患者先前的ATG没有显示出这种趋势。另一项1/2期研究报告称，早期将艾曲波帕与ATG和环孢素一起使用可产生更好的反应。我们的研究未能揭示患者之间从诊断到治疗时间的差异，尽管在无应答者中可能会更长。因此，这个时期可能影响对艾曲波帕的反应。现在艾曲波帕的仿制药价格是多少？更多详情可咨询下方微信。