艾曲波帕/瑞弗兰单一疗法的使用可以减少与IST治疗相关的并发症

　　艾曲波帕（瑞弗兰）的分子性质小，缺乏与内源性TPO的竞争性结合，可能会使艾曲波帕进入干细胞生态位的潜力最大化，从而导致残留在SAA中的少数HSC直接扩增。另外，已经假定在ITP患者中使用TPO受体激动剂可通过增加总循环转化生长因子-β1水平来增加Treg活性。与艾曲波帕相似的Treg活性增加可能在SAA的治疗中起到免疫调节作用。

　　艾曲波帕驱动的HSC刺激可能导致基因组不稳定和克隆进化为MDS或急性髓细胞性白血病。令人担忧的是五名患者出现了7号单体病。Monosomy是与发展为急性髓细胞性白血病相关的高风险细胞遗传学克隆。诊断出SAA可能超出常规细胞遗传学的范畴，而且这些克隆的存在水平较低，而常规DNA测序技术的检测可能是将这类患者排除在艾曲波帕之外的未来方向。然而，大多数无毒性且无克隆进化的患者对艾曲波帕的耐受性良好。

　　考虑到Olnes等人的令人鼓舞和幸运的结果，艾曲波帕已被证明具有作为初始治疗有效的潜力。在这些结果的支持下，欧洲药品管理局和美国食品药品监督管理局都已批准将艾曲波帕用于患有SAA，对IST无反应且无法接受HSCT的成年SAA成年人。还有另外两项正在进行的非随机II期试验研究评估其在SAA和中度AA伴有严重血小板减少或贫血的患者中作为一线治疗的用途。

　　已经开始了另外两项临床试验，以通过在SAA的IST中加入艾曲波帕来研究其安全性和有效性。其中一项研究纳入了2岁及以上的AA儿童。这些临床试验旨在解决未解决的疑问，例如候选对象的选择，治疗的持续时间，长期治疗的安全性以及克隆进化的风险。对于HSCT的风险和长期毒性要高得多的体质AA，也可能需要进行其他研究。

　　艾曲波帕在恢复三系造血功能方面具有越来越令人信服的功效。毫无疑问，将来它将改变管理机管局的战略。它可以单独或与IST联合用作中度至重度AA的一线疗法，也可以作为IST难治或IST复发后的挽救疗法。它在AA中用作单一疗法的潜力可以通过其对c-Mpl受体的作用来解释，后者存在于更原始的祖细胞HSC中。尽管中位病程为IST的两个疗程。艾曲波帕单一疗法的使用可以减少与IST治疗相关的并发症，例如免疫抑制，高血压和肾功能不全。正在进行的试验结果将为我们提供最佳策略在AA中使用的可靠数据。现在艾曲波帕制药的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。