艾曲波帕/瑞弗兰对严重再生障碍性贫血的一线治疗的预算影响

　　严重的再生障碍性贫血（SAA）是一种罕见的自身免疫性疾病，可导致跨谱系的血细胞计数降低。免疫抑制疗法（IST）已显示出低应答，低毒和有转化风险。在I / II期试验中，相对于仅IST的历史队列，在第一线IST中加入艾曲波帕（瑞弗兰）可以提高缓解率。并不是所有的患者在IST后都能达到完全的血液学恢复。因此，许多患者需要更高级的治疗选择才能获得足够的血球计数。艾曲波帕是一种口服血小板生成素受体激动剂，可与血小板生成素受体的跨膜结构域相互作用，从而增加跨血统的外周血细胞水平，从而重建骨髓并导致血细胞计数增加。

　　在一项早期试验中，大约45％的免疫抑制难治性SAA患者对单药厄洛特帕格有反应。在2017年的前瞻性1-2期研究中也观察到了类似的结果，其中除IST外，患者还接受了艾曲波帕治疗。6个月后，总体缓解率从80％降至94％；仅有IST的患者的历史队列的总体缓解率为66％。在美国，曲妥帕克目前被指示与IST联合用于SAA的一线治疗，并作为单一疗法用于治疗对IST反应不足的SAA患者。

　　从美国私人医疗保健系统的角度，开发了一个模型来评估用基于艾曲波帕的疗法治疗SAA的预算影响。根据美国总人口，对新诊断出的SAA患者进行模拟队列研究，他们接受了IST±艾曲波帕治疗6个月，并随访了1年，在第1、2和3年进入了互斥患者队列。每个队列的第一年治疗，不考虑后续年份。在6个月时，任一组的反应者都接受了维持治疗（低剂量环孢素），而无反应者则接受了6个月二线艾曲波帕单药治疗。考虑的费用包括一线，维持和二线治疗，管理，常规护理，死亡率和不良事件（AE）。所有成本数据均以2018年美元为单位报告。作为SAA的一种新治疗方法，采用艾曲波帕-IST联合治疗可能会对预算产生影响。由于它不包括艾曲波帕格，有关SAA治疗的预算后果的现有文献已过时。在这里，我们提出一个预算影响模型，以分析艾曲波帕作为SAA一线治疗的相对费用。

　　再生障碍性贫血的年发病率为0.000234％，其中83.8％的病例被假定为SAA。根据试验数据，接受艾曲波帕和IST治疗的患者中有94％有反应，而接受IST的患者则为66％，艾曲波帕+ IST组的年死亡率降低了0.3％。以美国总人口为基础，在模型SAA人群中使用一线艾曲波帕会在3年内使总体成本增加5,000万美元。一线药物费用增加了6,900万美元，而改善的反应使次级治疗费用节省了1,900万美元。敏感性分析证实了分析的稳健性。在接受艾曲波帕和IST介导的患者中，高响应率加上减少的急救药物使用和死亡率降低了药物的费用。现在艾曲波帕价格是多少？在哪里购买？更多详情可咨询下方微信。