艾曲波帕/瑞弗兰与IST结合使用作用

　　在下一步不适合造血干细胞移植（HSCT）的患者（缺乏供体，高龄，合并症和/或患者偏爱的患者）中，下一步是将艾曲波帕与SAA中最有效的IST方案马ATG / CsA结合。这种三药疗法结合了两种免疫抑制剂和一种骨髓刺激剂，是由美国国立卫生研究院（NIH）研发的，旨在研究其在安全性方面的可行性并解决仅马ATG / CsA的局限性，即“最高”响应率为60％至70％，只有少数人完整（历史上约为10％）；复发率（约1/3的应答者）；以及长期的克隆进化（约15％）。因此，选择6个月时完全缓解的主要终点，即30％或更高，因为它与更好的生存率和更少的晚期事件相关。鉴于最佳剂量的中试试验的，被选为150毫克起始剂量与IST组合，总共6个月。马ATG / CsA常见肝酶异常，这是在10％的患者中观察到的艾曲波帕的毒性之一。

　　因此，在IST后2周内，艾曲波帕（瑞弗兰）的启动被延迟了2周，直到最初30例患者的队列中肝酶正常或接近正常（队列1）。在该组中，总体血液学应答为80％，其中33％已完成。在随后的31例患者队列（队列2）中，艾曲波帕也从第14天开始，由于担心长期使用该药物会导致克隆演变，因此将病程缩写为3个月。在该队列2中，六个月时的总体缓解率为87％，完成率为26％。在3到6个月之间，完全缓解的小幅下降和一些缓解的反应导致随后31例患者的队列中恢复了6个月的疗程（队列3）。在这个小组中艾曲波帕与IST一起从第1天开始服用，考虑到前两个队列的经验，联合用药减轻了对肝毒性增加的担忧。

　　在该组中，总体血液学应答率为95％，在6个月时完成率为58％。与队列1和2相比，最新队列3的结果表示历史完全缓解率提高了近6倍（约10％），并且完全缓解率几乎翻了一番。达到最佳。在所有人群中的这项研究中，血液计数的更快恢复以及输血负担和住院次数的减少，使生活质量得到了改善。总体血液学应答率为95％，在6个月时完成率为58％。与队列1和2相比，最新队列3的结果表示历史完全缓解率提高了近6倍（约10％），并且完全缓解率几乎翻了一番。达到最佳。在所有队列研究中，血液计数的更快恢复以及输血负担和住院次数的减少，使生活质量得到了改善。总体血液学应答率为95％，在6个月时完成率为58％。

　　与队列1和2相比，最新队列3的结果表示历史完全缓解率提高了近6倍（约10％），并且完全缓解率几乎翻了一番。达到最佳。在所有人群中的这项研究中，血液计数的更快恢复以及输血负担和住院次数的减少，使生活质量得到了提高。在第1天同时开始所有药物似乎是最佳的。在所有人群中的这项研究中，血液计数的更快恢复以及输血负担和住院次数的减少，使生活质量得到了提高。在第1天同时开始所有药物似乎是最佳的。在所有人群中的这项研究中，血液计数的更快恢复以及输血负担和住院次数的减少，使生活质量得到了提高。辅助实验室分析显示，与基线样本相比，治疗后体外骨髓祖细胞增加，表明已恢复至功能更正常的骨髓。所有队列（n = 92）在6个月时的总体血液学应答率是87％，其中39％已完成，这达到了方案的主要终点，即在6个月时完全应答率达到30％或更高。

　　尽管仍然存在一些问题，但使用艾曲波帕与马ATG / CsA联合使用的结果令人鼓舞。首先，使用3药物疗法的反应的持久性（无复发和克隆进化）将具有重大意义，并将通过长期随访来确定。预期在最初的NIH研究中，到2018年将有约150例接受3药治疗的患者正式呈现这些结果，这将更好地定义该治疗方案的活性和安全性。相反，鉴于在该组中仅使用IST的总体和完全缓解率已经较高，并且原始报告中包括的儿童数量较少，因此3药物疗法在儿科中的作用尚不清楚。因此，对儿童进行NIH试验和专门研究的儿科亚组分析对于确立其在该患者人群中的作用将很重要。其次，CsA的持续时间不得超过2年。目前在NIH试验中，CsA的使用期最长为2年。

　　第三，在单独的前瞻性队列中对这些结果的确认将进一步加强证据，并允许将这些新方案纳入常规临床实践。欧洲血液和骨髓移植小组（EBMT）正在进行一项前瞻性，随机，多中心试验，比较有无艾曲波帕的马ATG / CsA这将单独提供有关马ATG / CsA的重要确认和比较数据。值得注意的是，在RACE研究中，艾曲波帕在IST后的第14天开始，这是基于美国NIH经验的最初队列。鉴于在第1天同时使用所有3种药物时，完全反应者的数量显着增加（NIH研究的第3组），欧洲数据可能无法重现美国试验中的最佳结果。尽管如此，RACE研究的初步结果预计将在未来1至2年内完成，因为200名患者的研究有望在2018年底前完成。重要的是，鉴于其直接比较设计，该试验将更加明确地定义SAA初始治疗中，含艾曲波帕和非艾曲波帕的IST方案之间的克隆进化风险。现在艾曲波帕价格是多少？在哪里购买？更多详情可咨询下方微信。