艾曲波帕/艾曲泊帕的疗效和安全性

　　在没有直接比较的情况下，我们进行了一项间接比较荟萃分析，以评估血小板生成素受体激动剂（TPO-RAs）在治疗小儿持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）中的有效性和安全性。其中包括将TPO-RA与安慰剂用于小儿ITP的随机对照试验。结果包括总体缓解率，持久缓解，总体或临床上明显的出血，接受艾曲波帕（艾曲泊帕）药物的患者比例以及安全性。分析了五项随机安慰剂对照研究（N=261）。

　　总体反应风险比（RR），不良事件的发生率，持久反应（RR 2.48，95％CI 0.31） –19.97），接受艾罗莫巴汀组和罗米洛司汀组的患者接受抢救治疗的比例（RR 0.73，95％CI 0.20–2.73）相似。然而，与罗米洛司汀相比，艾曲波帕的总体出血风险和临床上显着出血可能较低。这项荟萃分析表明，艾曲波帕的疗效和安全性可能与romiplostim相似，但与romiplostim相比，似乎可以降低出血风险。此外，在临床决策中还应考虑治疗费用，患者合并症和药物依从性。

　　免疫性血小板减少症（ITP）是一种免疫介导的疾病，其特征是血小板计数短暂或持续下降，出血风险增加。最近的基于人群的研究报告的儿科ITP发病率在不同国家有很大差异：日本分别为105/1.92，法国105/2.83，英国105/4.2 4，韩国105/14.5。大多数ITP儿童会随着时间的推移自发缓解，但其中有23.1％〜47.3％的儿童病程超过6个月6。 对于小儿ITP的治疗，一线治疗包括观察，皮质类固醇，静脉内免疫球蛋白（IVIg）和抗D免疫球蛋白。如果先前的治疗失败，则后续的治疗可能包括脾切除术，利妥昔单抗，血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）或更有效的免疫抑制。

　　艾曲波帕（ELT）是一种口服非肽TPO-RA，可促进巨核细胞的增殖和分化并增加血小板生成，已被美国食品药品管理局（FDA）批准用于小儿患者（≥1岁）患有慢性ITP的人。随机临床试验和观察性研究发现，（ROM）是一种皮下注射的肽模拟物TOP-RA，对患有慢性ITP的儿童有效。包括成年和儿科患者的系统评价得出结论，TPO-RAs显着提高了儿童亚组的血小板反应或持久反应率。 然而，ROM与细胞外TPO受体的结合和ELT与TPO受体的跨膜位点的结合具有不同的作用机制。它们还具有不同的给药方式，因为ROM是通过皮下注射给药的，而ELT是口服给药的。因此，它们的功效和安全性可能有所不同。不幸的是，尚无将ROM与ELT治疗小儿ITP进行的头对头随机对照试验。因此，英国国家健康与临床卓越研究所（NICE）方法指南23建议对不同RCT的治疗结果进行间接比较。

　　Bucher提出的间接比较方法通过比较每个试验的相对于普通对照（安慰剂）的治疗效果（RR），而不是比较不同试验的单个治疗组，从而保留了试验内的随机性，因此成为比较证据的标准来源。先前曾对ROM和ELT治疗成人ITP患者进行了间接比较，但由于不同的疾病特征，这些结论可能不适用于儿童。这项研究旨在通过间接比较荟萃分析评估ITP儿童的ELT与ROM的疗效和安全性。 从文献检索中总共获得了3499条引用，显示了选择过程。该系统评价包括五项随机，安慰剂对照研究（261名参与者）。两名评价者之间进行研究选择的一致性非常好。如表1所示，在16个国家或地区其中一项在埃及进行的单中心研究。艾曲波帕的效果也是非常不错，如果您有艾曲波帕购买仿制药版本，更多详情可咨询下方微信。