艾曲波帕/艾曲波帕乙醇胺片在试验中的安全性

　　艾曲波帕（艾曲波帕乙醇胺片）治疗ITP的有效性提供了令人鼓舞的全景，因为它已成为将血小板计数恢复到合适水平的有效且合理安全的药物。但是，已经接受的是试验不一定能准确反映临床实践中发生的情况。由于这个原因，最近有几个小组评估了艾罗莫巴在“现实世界”环境中的疗效和安全性，其结果有助于对该疗法的有效性建立更可靠的了解。

　　首先，在西班牙进行的一项多中心回顾性研究纳入了164名中位年龄为63岁的未经选择的慢性ITP患者，这些患者经过严格的预处理却没有成功。总体上，其中30％的患者在开始艾曲波帕治疗前一个月出现出血症状，之后进行了15个月的随访。艾曲波帕非常有效且耐受良好：88.8％的患者实现了血小板反应（血小板计数⩾30×103/μl，并且基线计数至少增加了两倍，同时出血症状同时消失，并且在之前的8周内没有任何急救干预措施，平均血小板反应时间为12天。此外，在整个检查期间，75.2％的患者实现了维持的血小板反应率，而不到20％的患者观察到主要为1-2级的AE。

　　其次，在意大利进行了另一项多中心研究，其中对124例慢性ITP患者进行了几项治疗失败后，对其进行了TPO-RA治疗，其中69例接受了艾曲波帕治疗，并进行了回顾性分析。艾曲波帕对大多数患者有效，因为总缓解率为94.2％。非脾切除患者的反应高于脾切除患者。有3％的患者记录了血栓事件，是最一致的AE。

　　最后，一个土耳其小组在回顾性研究中对艾曲波帕的反应进行了回顾，报告了他们对31例至少对两种先前治疗无效的慢性ITP患者的经历。中位治疗时间为29周。队列中有83.9％的人获得了应答（即在研究中的任何时间点血小板计数≥50×103/ μl），主要是在治疗的第二周。此外，在服用11例患者中的9例中，有9例停用了联合ITP药物。总体而言，由于血栓事件，四名患者被迫中止治疗。其他不良事件轻微，易于管理。

　　总之，在顽固性慢性ITP患者的日常临床实践中，使用艾曲波帕的三种经验在长期治疗中均支持这一观点。血栓形成事件虽然不经常发生，但其不良事件可能是潜在的严重不良事件。这意味着对有血栓形成危险因素的患者进行治疗的决定应包括仔细考虑预期收益是否大于血栓栓塞的可能性。

　　迄今为止，已报道的研究已接近于在慢性ITP患者中使用艾曲波帕。尽管证据更有限且涉及的人群较小，但新确诊患者（即在开始接受艾曲波帕治疗前不到3个月被诊断为ITP的患者）在日常临床实践中的艾曲波帕经历值得关注。最近有西班牙经验的报道。回顾性比较长期（n= 160），持续性（n= 30）和新诊断（n= 30）ITP患者的艾曲波帕的疗效和安全性。各组之间在最相关参数方面没有基线差异这一事实使我们能够进行可靠的比较。血小板反应方面（血小板计数（30×103/ μl，基线计数至少增加两倍），各组之间均无统计学意义上的显着差异，并且在前8例中同时出现出血症状缓解和没有急救措施周）或完全缓解（作为缓解，但血小板计数count100×103/ μl）。有趣的是，在新实现更大功效的趋势诊断ITP可以观察到（响应的93.3％与83.3％，在持久性和慢性ITP患者中，分别79.4％，和的完整响应86.7％对持续性和慢性ITP患者分别为80.0％和73.1％）。另一方面，各组之间在不良事件方面没有明显差异。

　　以前已经记录了墨西哥和印度另外两个小组的经验。在第一个中，对12位新诊断为ITP的成年患者进行为期4天的地塞米松疗程，随后在接下来的28天内每天服用艾曲波帕。在6个月时，分别有50％和25％的患者获得了完全缓解（血小板⩾100×103/ μl）和缓解（血小板⩾30×103/ μl <100×103/ μl）。八名患者在12个月时无复发生存。最后，一项中心研究纳入了25名新诊断的ITP患者，这些患者对类固醇药物治疗无效，随后接受了艾曲波帕治疗。总共80％的患者在第一个月末显示出了反应，此时血小板计数的中位数显示净增加超过⩾100×103/ μl。此外，在第三个月末，这种反应在76％的患者中得以维持。

　　因此，尽管毫无疑问，需要更大的随访研究来评估艾曲波帕在新诊断患者中的疗效和安全性，但这些研究凸显了该疗法在这种特殊情况下的潜在价值。微信扫描下方二维码了解更多：