艾曲博帕/艾曲波帕疗效好不好

　　2010年3月11日，欧盟委员会发布了艾曲波帕（艾曲博帕）在整个欧盟范围内有效的，用于治疗成人慢性免疫（特发性）血小板减少性紫癜的销售许可。艾曲波帕是一种孤儿药物，适用于免疫（特发性）血小板减少性紫癜的脾切除患者，这些患者对其他治疗（例如皮质类固醇，免疫球蛋白）无效，并且是手术禁忌的非脾切除患者的二线治疗。

　　艾曲波帕的活性物质是Eltrombopag（ATC代码B02BX05）。艾曲波帕通过激活血小板生成素受体增加血小板生成。建议的口服剂量为每天一次50 mg，以达到并保持血小板计数为50×109/ L或更高，以减少或预防出血的风险。艾曲波帕的好处是在维持血小板水平方面具有持久性。常见的副作用包括头痛，恶心，肝胆毒性，腹泻，疲劳，感觉异常，便秘，皮疹，瘙痒，白内障，关节痛和肌痛。

　　慢性特发性血小板减少性紫癜（ITP）是一种自身免疫性疾病。艾曲波帕的建议起始剂量为每天50 mg。对于东亚血统的患者，应开始以每天25 mg的减量剂量开始艾曲波帕。服用艾曲波帕后，应根据需要调整剂量，以达到并保持血小板计数为50×109/ L或更高，以减少出血风险。艾曲波帕应该在任何产品（例如抗酸剂，乳制品（或其他含钙食品）或含有多价阳离子（例如铁，钙，镁，铝，硒和锌）的矿物质补充剂）之前或之后至少四个小时服用。由于安全性和有效性数据不足，不建议艾曲波帕用于18岁以下的儿童和青少年。

　　III期研究TRA100773B是一项双盲，随机，安慰剂对照研究。该研究包括至少在筛查前六个月被诊断患有慢性免疫性（特发性）血小板减少性紫癜的患者，其血小板计数低于30×109/ L。另外，受试者必须对一种或多种先前的治疗没有反应，或者在先前的治疗后三个月内复发。在研究期间，只要剂量稳定至少一个月，就可以让受试者接受ITP药物（皮质类固醇，硫唑嘌呤，达那唑，环孢菌素A或霉酚酸酯）。

　　这项研究的剂量为每天50 mg艾曲波帕或匹配的安慰剂，最多持续6周。在第22天或之后血小板计数低于50×109/ L的受试者可能已将其剂量增加至艾曲波帕75 mg（或匹配的安慰剂）。血小板计数超过200×109/ L的受试者退出研究药物，但继续参加随访。

　　主要功效终点是在使用研究药物最多42天后从基线血小板计数从少于30×109/ L变为50×109/ L或更多。如果在第43天就诊时血小板计数达到50×109/ L或更高，则将其分类为反应者。如果受试者对血小板计数超过200×109的反应强烈，则也被归类为反应者。/ L并在第43天之前停药。受试者以2：1的比例随机分配至治疗（艾曲波帕 50 mg或安慰剂）。根据是否使用ITP药物，随机分组的脾脏切除术状态（脾切除术后难治性或未脾切除术）和基线血小板计数（≤15×109/ L或> 15×109/ L）对随机分组进行分层。

　　共有114名受试者入选；随机分为艾曲波帕治疗组76例，安慰剂38例。艾曲波帕组的中位年龄为47岁，安慰剂组为51岁。两组中女性的比例更高（安慰剂组和艾曲波帕组分别为71％和57％），大多数患者是白人血统的（安慰剂组和艾曲波帕组分别为61％和70％）。

　　安慰剂组和艾曲波帕组中大约一半的受试者（分别为50％和47％）在随机分组接受ITP药物治疗。之前接受了脾切除术且基线血小板计数为15×109/ L或更低（分别为48％和50％）的受试者的百分比相似（分别为34％和37％）。根据临床评价，两个治疗组中的所有受试者均已至少接受过一种ITP治疗。大约50％的受试者至少接受过3次治疗。与安慰剂相比，艾曲波帕治疗组中接受过3次或4次以上治疗的受试者百分比更高。

　　在疗效的初步分析中，总共有59％的艾曲波帕受试者在第43天的血小板计数达到50×109/ L或以上，而安慰剂组为16％。主动/安慰剂治疗的优势比为9.61（95％CI：3.31，27.86，P<0.001）。在所有亚组中，艾曲波帕相对于安慰剂的这种影响均显着，无论基线血小板计数，是否同时使用ITP药物或脾切除状态如何。与安慰剂相比，在接受艾曲波帕治疗的受试者的第二次分析中观察到在第43天，出血量减少（WHO 1-4级）减少（39％vs.60％，OR = 0.27，P= 0.029）。微信扫描下方二维码了解更多：