艾曲波帕/瑞弗兰用于移植后血细胞减少症

2020-11-09 作者3: 康安途出国看病

  由于移植物功能差(PoGF)而导致的持续性血细胞减少症是一种相对常见的并发症,可能会影响多达20%的接受异基因造血干细胞移植(HSCT)的患者。 PoGF的治疗选择仍然有限,再输注额外的HSC通常是挽救造血功能的唯一方法。在这里,我们描述了血小板生成素模拟药物艾曲波帕用于治疗PoGF的回顾性单中心经验。 13名患者因PoGF(n = 12)或原发性移植失败(n = 1)接受了艾曲波帕(瑞弗兰)治疗。在12例PoGF患者中,由于持续性血小板减少症,分别在7例和3例患者中伴有贫血和嗜中性白血球减少症,因此在HSCT术后中位数79天开始服用艾曲波帕。

  该治疗开始于每天50μmg的剂量,如果没有反应,最终可增加至150μmg。 7例患者有血液学反应,其中6例完全反应。在有免疫介导的病理生理学证据的患者以及可能的传染性/医源性原因中均观察到血液学反应。在有反应的患者中,艾曲波帕在6/7患者中停药,没有进一步复发。这些结果表明艾曲波帕在治疗PoGF方面是安全且可能有效的,并为将来的前瞻性研究铺平了道路。同种异体造血干细胞移植(HSCT)是公认的多种恶性和非恶性治疗方法血液系统疾病,最终抵消了其预后不良。在基于大剂量化学疗法或放射疗法的调理方案后,HSC的植入有望实现,从而导致再生障碍期的消退和血细胞计数的逐步正常化。

  通常,在距HSCT的3至4周内,预计中性粒细胞植入(定义为绝对中性粒计数,ANC A> 500 / μL)和血小板植入(定义为血小板计数>> 20,000 / μL)。虽然仅在<2-3%的病例中发现缺乏移植(即原发性移植失败),但高达20%的患者可能会经历持续性血细胞减少,主要是血小板减少症,这可能被称为移植物功能差(PoGF)。 PoGF 可能有多种原因,包括:i。移植的HSC剂量(可能还有T细胞剂量);。捐助者和接受者之间的HLA差异;。调理方案的强度; HSCT后免疫抑制的强度。此外,HSCT后的某些状况可能会影响植入的质量,例如移植物抗宿主病(GvHD),巨细胞病毒(CMV)激活(以及其他病毒或细菌感染)以及使用可能具有骨髓毒性的药物。

  不幸的是,PoGF的治疗选择仍然有限,因为除了可能的原因治疗(这种疾病经常丢失,而且并不总是可以治愈)之外,唯一的治疗方法是加强来自同一供体的HSC 。 艾曲波帕是一种模仿血小板生成素的药物,已被批准用于治疗免疫性血小板减少性紫癜; 最近,它被证明可有效治疗再生障碍性贫血(AA),既可作为单一疗法(在难治性患者中使用),也可与免疫抑制联合使用(作为一线疗法)[14]。值得注意的是,在AA的情况下,艾曲波帕能够诱导多谱系反应,即使在艾曲波帕停药后仍保留下来,最终支持了这样的想法,即它可以直接刺激少数存活的HSC(将其从静止状态招募)。

  在这里,我们将艾曲波帕作为异基因HSCT PoGF的一线治疗的单中心经验进行描述.2011年1月至2018年4月之间,本院共有66位患有不同恶性或非恶性血液病的患者接受了异基因HSCT。我们报告了一项回顾性分析,该研究对13例一直接受艾曲波帕治疗HSCT后持续性血细胞减少症的移植患者进行了回顾性分析。经IRB个别批准后,根据指定患者对患者进行治疗;所有患者在开始治疗前均已签署知情同意书。根据以下标准将患者分类为PoGF:

  HSCT≥35天存在持续性血小板减少症(<20,000 / μL),伴或不伴其他血细胞减少症。红系和髓系谱系的参与是基于:持续性低血友病性贫血(血红蛋白<10.0 g / dL,绝对网织红细胞计数<60,000 / μL),以及持续的绝对中性粒细胞计数(ANC)1,000 <1,000 / μL。根据血小板计数的初始归一化,将PoGF分为主要和次要。在PoGF中,必须通过骨髓分析来证明造血功能受损,以排除由于复发或外周消耗(即继发于血栓性微血管病)而导致的血细胞减少,以及供体嵌合率> 90%。继发性移植失败(定义为供体嵌合症晚期丧失或混合)。现在购买艾曲波帕多少钱?更多详情可咨询下方微信。

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