艾曲波帕(艾曲波帕乙醇胺片)也是现在非常好的治疗血小板缺失症的药物,但是艾曲波帕乙醇胺片什么时候吃最好?艾曲波帕应空腹服用(餐前间隔 1 小时或餐后间隔 2 小时),应在以下产品使用前间隔至少 2 小时或使用后间隔至少 4 小时服用,包括抗酸药、乳制品、或含有多价阳离子(如铝、钙、铁、镁、硒和锌)的矿物质补充剂。如果您有需要购买更多详情,可咨询下方微信。
我们使用西蒙(Simon)描述的两阶段“最小极大”设计,有10%或更少的响应概率作为原假设,有30%或更高的响应概率作为替代假设。通过检验无效假设(响应概率,≤10%)与替代假设(响应概率,≥30%),以显着性水平0.05和功效80%来确定25位患者的样本量。如果在12周内有反应的患者人数为5个或更少,则可以接受零假设。针对可能发生的与治疗有关的严重不良事件,包括死亡,4级毒性作用以及血栓形成或肺栓塞的患者人数,应用贝叶斯安全停止规则进行治疗。使用汇总统计数据描述这些特征患者,基线变量和治疗反应。使用S-Plus软件(TIBCO)进行数据分析。
2009年至2011年,我们筛选了47例再生障碍性贫血和难治性血细胞减少症患者的资格;招募了26名,其中25名接受了艾曲波帕治疗。在入组后但开始治疗前,有1例患者的诊断从再生障碍性贫血改为低细胞性骨髓增生异常综合征。患者的特征列于表1。在研究过程中,一名患者因发烧而短暂接受了粒细胞集落刺激因子(G-CSF)。因此,在该患者的反应评估中排除了中性粒细胞谱系。尽管持续性血小板减少,一名患者入组前对环孢菌素有嗜中性白细胞反应,并且在整个研究过程中继续接受相同剂量的环孢菌素。入组前至少1个月没有其他患者接受免疫抑制或细胞因子治疗,除一名患者外,其他所有患者均接受每天150mg的最大剂量。询问患者每次访问的副作用,他们还参加了生活质量调查,该调查评估了治疗期间的症状。
他们没有发现限制艾罗莫巴的副作用。列出了2级或更高级别的不良事件。导致住院的严重不良事件包括:糖尿病性胃轻瘫患者的腹痛和体位性低血压,应患者要求停药;暂时与开始使用头孢菌素有关的严重皮疹;严重的牙龈出血;以及中性粒细胞减少症的发烧发作,其中一些与培养证实的感染有关。在我们的队列中,再生障碍性贫血患者常见的发烧和反复感染仅发生在无反应的患者中。一名患者在研究期间感染了乙型肝炎病毒,并且转氨酶水平升高,在第8周停用了艾曲波帕。在检查“浮肿”的第9周,对一名患者的白内障进行了诊断,促使艾曲波帕停用,尽管患者符合血液学应答标准。在随后的检查中无法确认白内障。一名反应缓解的患者在第12周时因反应中糖基磷脂酰肌醇(GPI)缺失的中性粒细胞从40%增至57%而停药,因此该药物停用。该患者没有溶血或阵发性夜间血红蛋白尿的其他迹象。
以前的研究引起了人们的担忧,即慢性c-MPL刺激可能引起骨髓纤维化。在评估的23例患者中,未发现骨髓纤维化或网状蛋白增加。在3个月时获得的活检标本,或每6个月从有反应并持续接受艾曲波帕的患者中获得的后续标本,最长可达30个月。在这些患者中,网状蛋白得分为1+或0(等级为0至4+,得分较高表示骨髓纤维化)25名接受艾曲波帕的患者中有11名(44%)至少在12个谱系中达到了主要缓解标准开始治疗后。所有25例患者在入组时均依赖血小板输注,而11例有反应的患者中有9例在12周时不再需要输血,包括2例也有血红蛋白反应的患者和2例也有中性粒细胞反应的患者。剩下的2名有反应的患者仅在12周时达到中性粒细胞反应的标准。
11例有反应的患者中有7例继续接受艾曲波帕(每天150 mg剂量)治疗,中位数为16个月(范围8到32)。在没有继续接受艾曲波帕的4位患者中,有2位仅出现中性粒细胞反应,而2位由于上述可能的毒性作用而停用了该药物。有反应的患者的血球计数仍在临床上有显着改善,有些患者在其他谱系中有反应;最终有1名患者见面。
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