帕唑帕尼(PAZOPANIB)是一种口服多靶点抑制剂,能有效抑制靶点VEGFR、PDGFR和KDR,虽然帕唑帕尼未获批血管肉瘤适应症,但其对血管肉瘤患者也有一定的疗效。一项针对转移性肉瘤的III期试验显示,帕唑帕尼具有一定的疗效,包括稳定病情和4.6个月的mPFS,尽管没有总生存期(OS)的疗效。
EORTC进行的一项回顾性研究分析了血管肉瘤患者,包括40例接受帕唑帕尼治疗的血管肉瘤,大多数患者接受帕唑帕尼作为第二或更晚的治疗方案。观察到适度的获益包括3个月的mPFS (95% CI 2.1 - 4.4)和9.9个月的mOS (95% CI 6.5-11.3)。更细分的亚型也显示了类似的结果,6例血管肉瘤患者的mPFS为132天,5例皮肤血管肉瘤患者的mPFS为94天,其中2例患者达到PR, 2例患者达到SD。
帕唑帕尼(PAZOPANIB)目前正在招募血管肉瘤患者(NCT01462630)进行前瞻性临床试验。血管肉瘤是一种罕见的软组织肉瘤亚型,虽然占所有肉瘤的比例不到1%,但学挂肉瘤侵袭性强,总体预后查,中位总体生存期只有30-50个月,少有患者能活过五年。
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