Ibrutinib(依鲁替尼)是B细胞信号途径中,针对BTK的酵菌抑制剂,也是目前唯一一种获准专门用于华氏巨球蛋白血症(WM)治疗的药物。目前,该药已获加拿大卫生部和欧洲药品管理局的批准,可供不接受化疗的WM患者使用。WM患者使用依鲁替尼的标准剂量是420 mg/每日。
推动审批成功的临床试验为,63位症状性WM患者所接受的依鲁替尼II期研究,这些患者之前接受一次先前治疗。平均反应时间为4周。总体反应率为91%,其中重大反应率为73%。2级或更高级别的治疗相关副作用包括,中性粒细胞减少,血小板减少,术后出血,以及心律失常病史相关的心房颤动。
另一项二期研究评估了ibrutinib(依鲁替尼)在30名非经治症状性WM患者中的疗效。总体反应率为100%,重大反应率为83%。此研究报告的副作用包括关节痛、瘀伤、中性粒细胞减少、上呼吸道感染、尿路感染、房颤和高血压。总体来说,WM患者对于ibrutinib(依鲁替尼)的耐受性良好。
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