艾曲博帕主要用于治疗原发免疫性血小板减少症(ITP),还可用于对其他药物治疗无效的重度再生障碍性贫血(SAA)患者的治疗。艾曲博帕起始每日剂量设为50mg,然后每隔2周加量25 mg,一直达到最大剂量150 mg/d。疗效反应在3~4个月显现,最佳以及三系反应出现比较慢,发生在有效患者的药物延展使用期。那么艾曲博帕治疗再生障碍性贫血该使用多长时间呢?
在一项2期研究中,探讨艾曲博帕是否可提高接受至少1次标准IST的难治性SAA患者的血小板计数。有36/43(84%)的患者接受过2次或更多的疗程。根据治疗免疫性血小板减少性紫癜的有效剂量,将艾曲博帕起始每日剂量设为50mg,然后每隔2周加量25 mg,一直达到最大剂量150 mg/d。17/43(40%)患者在3~4个月产生血液学改善(主要终点),均在150mg剂量水平。起效的患者持续服用艾曲博帕直至达到疗效稳固的治疗标准(PLT>50×103/ml,Hb>10g/dl,N>1×103/ml至少8周或直至在6个月内稳定)。大多数有效患者有1系的造血改善,但也可见到多系起效的患者。基线时网织红细胞绝对数为是否有效的唯一预测指标。
所以,对大多数有效的患者来说,持续应用艾曲博帕进一步提高外周血细胞计数,有7例患者出现3系改善。为了评估持久性,9例艾曲博帕疗效稳固的患者停药。到目前为止,除1例患者外,其余所有患者仍然停药并得到持续的血液学缓解,表明艾曲博帕正在促进HSPC池的扩大。艾曲博帕一般需要3~4个月才能显效,起效的患者需要持续服用艾曲博帕,直至达到疗效稳固的治疗标准,整个治疗过程可能至少需要8周或直至在6个月。
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