对免疫抑制治疗（IST）难治的重型再障患者对艾曲博帕（Eltrombopag）治疗是有效的。尤其在延伸研究的治疗中，可以观察到多系血细胞的增长，艾曲博帕停药后仍能维持稳定及长期的造血功能。当患者获得较好的疗效时，包含有药物减量的用药计划是一个最佳的安全用药方案。虽然艾曲博帕同克隆演化发生的直接关系并不明确，但是克隆演化的发生率是值得注意的。
采用更加先进、敏感的技术检测患者早已存在的克隆造血，或者找出其他能促进患者克隆演化的因素，能帮助临床医生指导病人更早行异基因造血干细胞移植或艾曲博帕临床试验，这应该是未来临床试验的关注点。考虑到这些问题，在应用艾曲博帕治疗难治性再障患者时，需小心谨慎考虑其中潜在的危险及益处，正在进行的临床试验可以帮助解答部分问题。
目前正在进行艾曲博帕（Eltrombopag）同免疫抑制联合治疗中危再障、骨髓衰竭综合征及低中危MDS的临床实验。我们的结果为获得性及先天性的骨髓衰竭开创了一个新的治疗方法，并且提示艾曲博帕是体内造血干、祖细胞功能的有效刺激因子。
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