鲁索替尼(ruxolitinib)其主要有效成分是磷酸鲁索替尼，是一种激酶抑制剂。早在2011年11月16日获美国FDA批准以商品名Jakafi上市，是美国的首个治疗原发性骨髓纤维化(PMF)的药物。并且取得很大的成效。那么，鲁索替尼的作用功效是什么呢？
鲁索替尼的作用是用于中度或高风险的骨髓纤维化：包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化，原发性血小板增多症继发骨髓纤维化患者。真性红细胞增多症：对羟基脲无应答或不耐受的真性红细胞增多症患者。鲁索替尼是一种激酶抑制剂, 抑制Janus相关激酶(JAKs)JAK1和JAK2，介导对造血和免疫功能重要的若干细胞因子和生长因子信号。JAK信号涉及细胞因子受体对 STATs(信号转导物和转录激活的补充，激活和随后STATs定位至细胞核导致基因表达的调控。
鲁索替尼与轻度或中度CYP3A4抑制剂同时用药时，无需进行剂量调整；与强CYP3A4抑制剂同时用药时，需减少剂量，并严密监视，根据药物的安全性和有效性进行剂量调整。当鲁索替尼与CYP3A4诱导剂共同给药时建议无需剂量调整。应密切监视，根据药物的安全性和有效性进行剂量调整。临床研究结果显示骨髓纤维化患者使用鲁索替尼治疗32个月后，总生存率达69%。长期治疗可以使肿大的脾脏缩小，且可减轻与PMF相关的临床症状。
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