瑞戈非尼在美国被批准用于治疗结直肠癌(2012年),胃肠间质瘤(2013年)和肝癌(2017年)。作为新一代多靶点抑制剂,它抑制的靶点功能非常广,能同时调节多个重要的肿瘤功能,包括新血管生成(靶点为VEGFR,TIE2等),肿瘤生长(靶点为KIT,BRAF等),肿瘤微环境维持(靶点为PDGFR,FGFR等)。
和单靶点药物比起来,这类多靶点药物通常受益患者人群更广,比如这个药在结直肠癌,胃肠间质瘤和肝癌中都展现出了不错效果,但一般副作用也会更强,临床使用的时候需要留意。
晚期结直肠癌的治疗一直选择不多,除了化疗,就是抗血管生成药物(比如贝伐单抗),EGFR野生型患者还可以选择对应的抗体药物(比如西妥昔单抗)。2013年《柳叶刀》报道了瑞戈非尼的3期临床试验结果,显示对标准疗法耐药的患者,接受瑞戈非尼后,延长了中位总生存期(6.4个月 vs 5个月)。这是少见的能延长耐药结直肠癌患者生存时间的药物。
2017年,瑞戈非尼在肝癌中也取得了好消息。索拉非尼是肝癌的一线用药,但患者一段时间后通常都会耐药,这个时候治疗就很难了。大家虽然一直在尝试各种药物,但从来没有在大规模临床试验中成功的。直到2017年,瑞戈非尼成了历史上第一个被证明能延长索拉非尼耐药患者生命的药物,也成了10多年来第一个获批的肝癌新药。它的3期临床试验也发表在《柳叶刀》上,中位生存期,瑞戈非尼组是10.6个月,而对照安慰剂组是7.8个月。
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