胃肠胰神经内分泌肿瘤是一组起源于神经外胚层、含神经内分泌颗粒的肿瘤。可存在于胰腺和胃肠道的不同部位,如:胃、肠、结肠和直肠。据估计,每年约27,000人中有一人被诊断为胃肠胰神经内分泌肿瘤。一旦肿瘤出现分化,发生远端转移,这些患者的5年生存率就会只有35%。创新疗法也就成了这些患者的救命稻草。
诺华旗下的Lutathera是一种Lu-177标记的生长抑素类似物,属于新兴的肽受体放射性核素疗法,通过与一种称为生长激素抑制素受体的细胞结合而起作用,该生长抑素受体可能存在于某些肿瘤上。在与受体结合之后,药物进入细胞,通过辐射来损伤肿瘤细胞。
在美国和欧盟,Lutathera均被授予孤儿药地位。欧盟已于2017年10月批准其用于治疗不可切除或转移的生长抑素受体阳性胃肠胰腺神经内分泌肿瘤成人患者。这也是放射性药物首次被FDA批准用于治疗GEP-NETs。FDA的肿瘤学卓越中心主任、药物评估和研究中心兼血液肿瘤办公室主任Richard Pazdur博士说:"GEP-NETs是一种罕见的癌症,治疗方法有限,治疗后无法阻止癌症发展。这一批准将为患者提供另一种治疗选择。同时也彰显了FDA愿意考虑'扩大使用'项目(Expanded Access)中的数据,来支持新疗法的批准。"
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