万珂/硼替佐米治疗视神经脊髓炎谱系疾病的有效性怎么样

　　在视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）中，浆细胞活性的增强可促进水通道蛋白4抗体（AQP4-ab）的产生。此前有纵向数据表明，接受硫唑嘌呤、利妥昔单抗和其他免疫修饰治疗的NMOSD患者中，有25%～66%的患者仍然会出现复发。近日，一项试验研究评估了硼替佐米（万珂）治疗高度复发的NMOSD的安全性和有效性。硼替佐米是一种特异性蛋白酶体26S亚基抑制剂，目前在临床上用于多发性骨髓瘤等疾病的治疗。

　　该研究共纳入了5名女性患者。并给予患者4个周期的皮下硼替佐米治疗，剂量为1mg / m^2体表面积，在每个周期的第1、第4、第8和第11天给药，随后是为期10天的治疗间歇期。在接受4个周期的硼替佐米治疗后，所有患者继续接受口服强的松或硫唑嘌呤的治疗。开始硼替佐米治疗后，5名患者中有4名在为期1年的随访期间未出现复发，另1名患者在开始硼替佐米治疗10个月后出现了轻度截瘫，MRI扫描显示T12～L1水平出现新病变，确定为脊髓炎复发，立即给予患者静脉甲强龙（500mg / d）治疗5天，改善其症状。　　

　　在研究结束时，5例患者均没有出现进一步神经系统恶化。经过1年的随访，患者扩展残疾状态量表（EDSS）中位数从5.5下降至3.5，血清AQP4-ab滴度中位数从66.4nM降至27.1nM。此外，视觉模拟量表评分、外周CD19+ B细胞计数、CD138+ 浆细胞计数均有所下降。此外，本研究中观察到的硼替佐米（万珂）相关不良反应轻微而短暂。　　

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