原发性噬血细胞淋巴组织细胞增多症新药Gamifant获批上市

2018-11-21 作者3: 康安途海外医疗

  今日,Sobi和Novimmune SA公司联合宣布,美国FDA批准双方共同开发的干扰素γ(IFNγ)抗体Gamifant(emapalumab-lzsg)上市,用于治疗儿童或成年原发性噬血细胞淋巴组织细胞增多症(HLH)患者。这些患者患有复发/难治性疾病,在接受常规HLH疗法后疾病继续恶化,或对常规疗法不耐受。Gamifant是FDA批准的首例针对HLH的疗法,这代表着治疗原发性HLH领域24年来的首个重大突破。

  原发性噬血细胞淋巴组织细胞增多症是一种非常罕见,进展迅速,通常致命的高度炎症性综合征。INFγ的大规模过度表达被认为是导致免疫系统过分激活的主要原因,这最终会导致器官衰竭。原发性HLH患者的症状通常在出生后第一年就会出现,如果不加以治疗,患者的平均生存期不到两个月。前期治疗的目标是尽快控制住高度炎症的紧急状况,为患者进行造血干细胞移植(HSCT)做准备。HSCT是目前唯一治愈HLH的方法。目前在接受HSCT之前的常规疗法是使用类固醇或者化疗,但是这些疗法都不是针对HLH的获批疗法。

  Gamifant是一种INFγ的单克隆抗体。它能够与INFγ结合并且中和它的作用。该药物已经获得FDA授予的突破性疗法认定和孤儿药资格,而且新药申请也获得了优先审评资格。Gamifant获得批准与类固醇疗法地塞米松(dexamethasone)联用,每周两次通过静脉滴注给药,直到患者接受HSCT。

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