成人结节性硬化症合并癫痫患者的依维莫司Everolimus

　　目的：有证据表明Everolimus依维莫司可显着降低结节性硬化症(TSC)癫痫患者的癫痫发作频率。鉴于TSC相关的增殖过程在大脑发育过程中更具动态性，接受Everolimus依维莫司治疗的患者的癫痫发作结果可能与年龄有关，并且在成年患者中可能不太令人信服。本研究的目的是评估Everolimus依维莫司在成人临床实践中的有效性和安全性。　　

　　方法：我们对七个德国癫痫中心在成年期（≥18岁）开始Everolimus依维莫司的活动性癫痫TSC受试者进行了多中心回顾性图表审查。主要终点是6个月后的保留率。　　

　　结果：共有45名受试者在Everolimus依维莫司开始时的平均年龄为31.6±11.1岁，符合纳入标准。6个月后的保留率为98%（43/44可评估对象）。反应率（癫痫发作减少≥50%）为33%（14/43可评估受试者；四名完全无癫痫发作）。我们没有发现Everolimus依维莫司开始时癫痫结果参数与患者年龄之间存在显着关系。19名受试者报告了不良事件，6名患者被判定为严重。3例患者在观察期间死亡。　　

　　意义：有证据表明，Everolimus依维莫司是成人TSC患者癫痫的有效附加治疗，令人惊讶的是，对个体受益没有任何年龄限制。在成年期间似乎不太可能出现强烈的年龄依赖性效应。即使没有证据表明死亡与Everolimus依维莫司摄入之间存在因果关系，也应仔细监测Everolimus依维莫司患者，尤其是感染和口腔炎。