艾曲波帕/瑞弗兰对儿童临床试验的结果

　　使用艾曲波帕（瑞弗兰）对ITP> 6个月持续时间的小儿患者进行了两项随机，安慰剂对照的临床试验（因为慢性ITP的定义在两次治疗之间的时间从> 6个月改为> 12个月）在新指南发布后进行临床试验设计和完成）。第一项研究称为PETIT，是一项三部分，多中心的国际研究，在北美和欧盟的22个中心进行。最初将1-17岁的儿童和青少年纳入开放式剂量寻找阶段（15例患者）。然后将接下来的67位患者分配到一项随机安慰剂对照研究。

　　第二项研究PETIT2是一项针对1至17岁儿童和青少年的随机，安慰剂对照研究。PETIT2的主要终点是比较治疗期间至少一次血小板计数≥50×109/ L的患者百分比（62％与32％的安慰剂），而在PETIT2中，其评估能力持续产生血小板计数反应（定义为血小板计数≥50×109/ L，在第5周到第12周之间的8周中，≥6周未挽救≥6周；安慰剂为40％vs 3％）。两项研究均具有开放标签部分，在开放标签部分中，约80％的患者的血小板计数≥50× 109/ L至少一次。临床数据还显示，艾曲波帕能够减轻PETIT（艾曲波帕与安慰剂的比例：14 [31％]对18 [82％]）和PETIT2（23 [37％]）的出血症状。

　　几项较小的研究已经发表，研究了在临床试验以外的临床实践中使用艾罗莫巴的使用。其中大部分是病例报告;因此，必须仔细解释所提供的数据。但是，一项研究报告了来自两个较大的医学中心治疗艾曲波帕的较大患者群的数据，但该试验并未纳入临床试验。其中，有12名儿童（平均年龄14.5岁；范围3-19岁）接受了艾曲波帕治疗； 9/12的儿童在治疗期间至少两次使其血小板计数≥50×109/ L，并且57％的儿童接受了血小板计数≥50×109/ L处理时间超过50％。这些患者之一发生了血栓形成，但没有其他严重的不良事件（AE）。

　　与其他TPO RA 罗米司亭一起发表了两项针对儿科患者的随机，安慰剂对照研究，该研究尚未获得FDA批准。这些研究表明，像波帕，与罗米司亭治疗可导致慢性ITP儿童增加血小板计数。Bussel等报道了22位年龄在12个月至<18岁且ITP≥6个月的儿童，他们被随机分为罗米司亭（n = 17）或安慰剂（n = 5）12周。在这项研究中，治疗组中88％的患者有血小板计数反应。

　　有趣的是，在研究期间，接受罗米司亭治疗的患者有更多的与AE相关的出血（71％vs 40％的患者），但是这些事件大多数发生在研究的前6周中臂。第二项研究于同年发表，是一项单剂，随机，单盲，安慰剂对照的罗米司亭治疗18例年龄在2.5-6岁，ITP持续时间> 12个月的非脾切除小儿患者的试验。在这项研究中，接受罗米司亭治疗的患者中最常见的AE是头痛，鼻epi，咳嗽和呕吐（分别比安慰剂组少发生：％vs 16％）和皮疹，仅发生于皮下注射。 罗米司亭组，没有严重的AE。作者报告说，在研究期间，有83.3％的患者血小板计数保持> 50×109/ L。现在艾曲波帕的仿制药价格是多少？更多详情可咨询下方微信。