艾曲波帕/瑞弗兰对治疗儿童慢性免疫性血小板减少症作用

　　现在使用血小板生成素受体激动剂的儿科数据相当有限。根据两项随机，安慰剂对照的临床试验数据，美国食品药品监督管理局最近批准艾曲波帕（瑞弗兰）用于≥1岁的儿童，这可能导致该药在临床实践中的使用量增加，因此对药物的生物学，药代动力学，安全性和功效有基本的了解非常重要。

　　免疫性血小板减少症（ITP）是导致在隔离的低自体免疫疾病的血小板计数（<100×109/ L），由于通过各种机制血小板的免疫介导的破坏，一个可变组合受损血小板生成，和不适当的血小板生成素（TPO）反应。如果分别在头3个月，3个月和12个月之间以及> 12个月之后，ITP被定义为“新诊断”，“持续”和“慢性”。100000名儿童中1.9–6.4发生了ITP，通常发现于一个孩子，该孩子通常表现出瘀青和瘀斑的戏剧性发作，血小板计数极低。

　　但是，这些孩子中的大多数会在几周内自发消退，不需要治疗。一些严重出血的患者可能需要针对增加血小板计数的疗法。偶尔，小儿ITP患者需要使用二线疗法进行治疗，其中可能包括免疫抑制疗法（如利妥昔单抗，硫唑嘌呤，巯基嘌呤和西罗莫司），脾切除术或最近的TPO受体激动剂（RAs）。

　　TPO最早在1994年被确定为井状态下血小板质量的主要调节剂。TPO生产似乎是在肝脏中组成型和主要通过结合到血小板上的TPO受体（C-MPL）清零。因此，随着血小板数量的减少，TPO水平增加。创建第一代TPO-RA的最初工作侧重于重组蛋白技术，但在一些患者开发出与天然TPO交叉反应导致严重血小板减少症的抗体后，该研究被终止。第二代TPO RA的开发是为了避免这些并发症中的任何一种，特别是与内源性TPO缺乏序列同源性。

　　在儿科患者中已经研究了两种TPO RA：罗米司亭和艾曲波帕。艾曲波帕于2008年获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，可用于患有慢性ITP的成年人以及年龄≥1岁且患有ITP的小儿患者在2015年8月，对免疫球蛋白，皮质类固醇或脾切除术的反应不足。艾曲波帕，作为唯一被批准用于儿科的TPO RA，是本文的重点。现在艾曲波帕的仿制药价格是多少？更多详情可咨询下方微信。