艾曲波帕/瑞弗兰在造血细胞移植后血小板减少症中的评估

　　血小板减少症仍然是威胁生命的HCT晚期并发症，发生率为5–20％。目前，尚无批准的用于治疗HCT后持续性血小板减少症的药物，而血小板输注是维持治疗的方法。艾曲帕博（瑞弗兰）被批准用于治疗与不同疾病相关的血小板减少症；HCT后接受艾曲波帕治疗的数据有限。基于上述较早的研究，我们假设艾曲帕博对HCT后血小板减少症的患者具有合理的疗效，而没有任何中度或严重的不良反应。

　　这项回顾性队列研究旨在评估艾曲帕博对HCT后血小板减少症患者血小板恢复的影响。该研究是在单个中心进行的，该中心是全球最大的HCT中心之一。数据收集自2014年至2017年HCT后的成年和儿科患者。研究方案由研究伦理委员会（利雅得KFSH＆RC的研究所审查委员会）批准。由于与回顾性研究设计相关的风险最小，因此无需知情同意。

　　这是一项回顾性队列研究，评估了艾曲帕博对HCT后持续性血小板减少症患者血小板恢复的影响。主要终点是开始艾曲帕博后连续7天无输血支持的血小板恢复至≥20,000 /μL。次要终点是连续7天血小板恢复至≥50,000/μL。筛查了所有接受HCT并接受了艾曲帕博血小板减少症治疗的成年和儿科患者。

　　如果患者因长期孤立性血小板减少症（PIT）或继发性血小板恢复衰竭（SFPR）而患有HCT后持续性血小板减少症，则将其包括在内。PIT被定义为HCT后30天或更长时间依赖于血小板输注。SFPR的定义是血小板计数≤20,000/ ≤μL的下降至少持续连续7天，或者在达到初次血小板恢复后的7天内需要输血。如果患者有血小板减少的继发原因，例如慢性丙型肝炎感染相关的血小板减少，ITP和药物引起的血小板减少（例如更昔洛韦，缬更昔洛韦和钙调神经磷酸酶抑制剂引起的血栓性微血管病），则将其排除在外，

　　包括二十一名患者。16名患者中有12名（75％）独立于血小板输注。从开始艾曲帕博到最后一次输血的中位时间为60天（范围9–226天）。血小板计数<20,000 /μL的16例输血依赖性患者中有10例（63％）达到了主要终点。包括21名患者中的7名（33％）患者具有成功的血小板恢复（即，在没有输血支持的情况下≥50,000 /μL），达到血小板恢复的患者的中位时间为32天（范围13-265天）。十名患者（48％）能够成功终止艾曲帕博，而血小板减少症未复发。我们的发现表明，在HCT后持续性血小板减少症患者中，艾曲帕博似乎对血小板恢复具有临床意义。

　　主要终点为开始艾曲帕博治疗后连续7天血小板恢复至≥20000/μL，而无输血支持。次要终点是血小板输注独立性，连续7天血小板恢复至≥50,000 / μL，成功恢复血小板后逐渐减少/停止血小板减少性血小板减少症的复发的患者人数以及基于血小板减少症类型（即PIT或SFPR）的血小板恢复并根据开始进行艾曲帕博治疗之前的骨髓巨核细胞数进行计算。开始总铁后，发生由总胆红素≥1.5×正常上限（ULN）或转氨酶≥3×ULN定义的引起肝毒性的不良事件和血栓栓塞。现在艾曲波帕仿制药多少钱？更多详情可咨询下方为微信。