乐伐替尼/乐卫玛对放射性碘难治性分化型甲状腺癌的整体价值

　　该研究的目的是通过务实的MCDA（EVIDEM）揭示在特定国家的环境中，广泛的标准对孤儿药物乐伐替尼（乐卫玛）对于放射性碘难治性分化型甲状腺癌（RR-DTC）的价值的贡献。乐伐替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂（TKI），适用于治疗对放射性碘（RR-DTC）难治的进行性，局部晚期或转移性分化型甲状腺癌患者。一项大型（N= 392）安慰剂对照的III期临床试验证明了乐伐替尼的疗效。

　　乐伐替尼将无进展生存期（PFS）延长了14.7个月（18.3 vs 3.6个月；危险比[HR] 0.21，95％CI 0.14-0.31，P<.001），并显着降低了安慰剂患者调整后的死亡风险。交叉（总生存[OS] HR 0.53，95％CI 0.34–0.82）。与治疗相关的最常见的不良反应（AEs）是高血压，腹泻，疲劳或乏力，食欲下降，体重减轻和恶心，这些大多通过标准的临床干预措施或剂量调整来解决。

　　另一个TKI索拉非尼是欧洲唯一批准的RR-DTC药物。在没有批准的治疗方法的情况下，患者可能要注意观察，或者接受转移灶的局部姑息治疗。在临床实践中，多种化学治疗剂以及其他TKI均在标签外使用。乐伐替尼因其稀有性，使人衰弱和危及生命的性质而具有针对乳头状和滤泡性甲状腺癌的孤儿药称号，并为其提供了巨大的收益。

　　新产品的报销，特别是孤儿的产品，评价是具有挑战性的，因为它面临的决策者与竞争的道德要求：广泛响应势在必行，以减轻和防止痛苦，通过优先考虑那些有需要的最锻炼公平性，同时确保高效率分配资源以维持医疗系统的可持续性。这些评估的根本是识别和衡量干预措施的整体价值，与目前的成本效益范式相比，它需要更广阔的视野来捕捉所有相关方面。

　　实用的多标准决策分析（MCDA）可以进行整体评估，并有助于揭示和解决冲突需求之间的道德权衡，以促进负责任的决策。EVIDEM是一个开放源代码的MCDA框架，旨在通过一系列广泛的定量和定性标准来激发所有利益相关者对干预措施真实价值的结构化反思和务实的见解，每个标准都明确地植根于道德规范。固有的公平和负责任的决策，其灵活的设计允许包括科学和口语化的证据，并纳入个人和社会的价值观念和国家的特定背景。