艾曲波帕eltrombopag一线治疗儿童异基因造血干细胞移植后血小板减少症

　　目的：本研究的目的是检验艾曲波帕（eltrombopag）作为儿童造血干细胞移植(HSCT)后血小板减少症一线治疗的安全性和有效性。　　

　　方法：回顾性分析43例HSCT后接受艾曲波帕（eltrombopag）治疗的儿童血小板减少症患者。　　

　　结果：艾曲波帕（eltrombopag）在HSCT后27天的中位开始，持续24天。35名儿童对艾曲波帕（eltrombopag）治疗有反应，累积血小板恢复率为88.9%。在开始使用艾曲波帕（eltrombopag）之前，巨核细胞数量减少的患者血小板恢复的累积发生率低于正常患者（83.9对100%；P=.035）。单变量分析显示，与艾曲波帕（eltrombopag）反应显着升高相关的因素是供体类型。多元回归分析的结果发现，体重（风险比[HR]=0.7，95%置信区间[CI]0.5-0.9，P=.022），血小板植入时间（HR=1.0，95%CI1.0-1.0，P=.012)和开始艾曲波帕（eltrombopag）前的骨髓巨核细胞(HR=8.0,95%CI1.5-43.3,P=.016)是独立的危险因素。基于Youden's指数算法在接受者操作特征曲线中，预测无反应者的艾曲波帕（eltrombopag）维持剂量的最佳截止值为4mg/kg。受试者工作特征曲线下面积为0.923，敏感性为97.8%，特异性为87.9%，阳性预测值为72.3%，阴性预测值为92%。没有一名儿科患者因副作用或不耐受而停止使用艾曲波帕（eltrombopag）。　　

　　结论：艾曲波帕（eltrombopag）对小儿HSCT后血小板减少症患者安全有效。艾曲波帕（eltrombopag）治疗前骨髓中巨核细胞的数量可作为对艾曲波帕（eltrombopag）反应的预测因子。我们建议艾曲波帕（eltrombopag）的维持剂量不应超过4mg/kg/d。详情请扫码咨询：