卡马替尼Capmatinib对晚期肝细胞癌患者有效性和安全性研究

　　背景：这项II期研究的目的是确定MET酪氨酸激酶抑制剂卡马替尼（capmatinib）(INC280)在MET失调的晚期肝细胞癌(HCC)患者中的临床活性，并评估生物标志物的安全性、药代动力学和相关性响应。　　

　　方法：这项II期、开放标签、单臂研究在剂量确定阶段评估了每日两次(BID)口服卡马替尼（capmatinib），利用贝叶斯逻辑回归模型(BLRM)进行过量控制标准、安全性、药代动力学、和药效学信息，以确定推荐的扩展剂量(RDE)，评估MET失调的HCC患者的疗效。　　

　　结果：共38例患者接受治疗。在剂量确定阶段，患者接受卡马替尼（capmatinib）300mgBID胶囊（n=8），在扩展中，患者接受600mgBID胶囊（n=28）或400mgBID片剂（n=2)基于BLRM和其他相关临床数据。在治疗的前28天未观察到预定义的合格不良事件(AE)，RDE为600mgBID胶囊（等效于400mgBID片剂的药代动力学）。最常见的因果AE是恶心(42%)、呕吐(37%)和腹泻(34%)。在扩展阶段，在10例MET高HCC患者的亚组中，总体反应率为30%，其中包括1例持久完全反应（>600天）和2例部分反应[1例持久（>600天）]。　　

　　结论：RDE的单药卡马替尼（capmatinib）是可以耐受的，安全性可控。在一部分MET失调（MET高）HCC患者中观察到抗肿瘤活性。详情请扫码咨询：